Aptekarze nadal czekają na zmiany, które ułatwią ich pracę.

Czekamy, czekamy i czekamy…

Szyld krzyża z zielonym logiem

Wiedziałem, że tak będzie

Porządkując więc szuflady aptecznego magazynu nie skreślajmy więc w myślach zakurzonych pudełeczek z zapomnianymi specyfikami.

Nowe oblicza

Biorący udział w eksperymencie pacjenci z Tuskegee nigdy nie dowiedzieli się, że chorują na kiłę.

Eksperyment w Tuskegee

Zbiliżenie na lit w układzie okresowym pierwiastków

Lit w leczeniu chorób...

Kwas chenodeoksycholowy dopuszczony przez EMA

Kwas chenodeoksycholowy dopuszczony przez EMA

Tagi: 

Europejska Agencja Leków EMA udziela pozwolenia na wprowadzenie do obrotu produktu leczniczego kwas chenodeoksycholowy o nazwie Chenodeoxycholic Acid Leadiant. Znajdzie on zastosowanie w leczeniu CXT - rzadkiego dziedzicznego zaburzenia syntezy kwasów żółciowych, na które w Europie choruje 200 osób.

Produkt leczniczy Chenodeoxycholic Acid Leadiant został umieszczony w Rejestrze EC Sierocych Produktów Leczniczych.

Komisja Europejska przyznała Firmie Leadiant GmbH, spółce zależnej Leadiant Biosciences Limited pozwolenie na wprowadzenie do obrotu produktu leczniczego Chenodeoxycholic Acid Leadiant (kwas chenodeoksycholowy) w leczeniu wrodzonej wady syntezy pierwotnego kwasu żółciowego, skutkującej niedoborem enzymu wątrobowego 27-hydroksylazy sterolowej, wywołującej ksantomatozę mózgowo-ścięgnistą (cerebrrotendous xanthomatosis CTX) u niemowląt powyżej 1 miesiąca, u dzieci, młodzieży i dorosłych.

CTX jest rzadkim dziedzicznym zaburzeniem syntezy kwasów żółciowych, skutkującym stopniowym pogorszeniem stanu neurologicznego z silnymi zaburzeniami motorycznymi i poznawczymi oraz neuropatią obwodową, które w istotny sposób wpływają na oczekiwaną długość i jakość życia pacjentów. Jest również związany z występowaniem objawów nie-neurologicznych, w tym cholestazą noworodkową, biegunką oraz zaćmę młodzieńczą. Szacuje się, że na CTX choruje 200 pacjentów w Europie.

Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu został poparty wnioskami z dwóch retrospektywnych badań klinicznych przeprowadzonych w dwóch głównych ośrodkach leczenia CTX w Europie: w Holandii i we Włoszech. W obu badaniach wykazano poprawę w zakresie zaburzeń biochemicznych oraz ustąpienie, złagodzenie lub stabilizację objawów u większości pacjentów objętych obserwacją.

Działania niepożądane obserwowane w związku ze stosowaniem Chenodeoxycholic Acid Leadiant to zaparcia i nieprawidłowe wartości prób czynnościowych wątroby. Ich częstotliwość nie mogła być jednak wiarygodnie oszacowana na podstawie dostępnych ograniczonych danych. Nasilenie działań niepożądanych było łagodne lub umiarkowane i nie trwały one długo.

- Pozwolenie dla Chenodeoxycholic Acid Leadiant oznacza stałą dostępność leku dla pacjentów z CTX i stanowi niezbędny krok w celu zapewnienia pacjentom możliwości leczenia w UE - powiedział dr Antonio Gama da Silva, dyrektor zarządzający Leadiant GmbH i prezes firmy Leadiant Biosciences Ltd. - Leadiant będzie współpracować z grupami pacjentów, pracownikami służby zdrowia i organami regulacyjnymi, aby urzeczywistnić taką możliwość.

Produkt leczniczy Chenodeoxycholic Acid Leadiant został umieszczony w Rejestrze EC Sierocych Produktów Leczniczych. Status leku sierocego gwarantuje podmiotowi odpowiedzialnemu 10-letnią wyłączność rynkową w zarejestrowanym wskazaniu.

Źródło: materiały prasowe

Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu mgr.farm jest możliwy
dla osób uprawnionych do wystawia recept
lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Oświadczam, że jestem lekarzem, farmaceutą
lub osobą prowadzącą zaopatrzenie w produkty lecznicze.