Aptekarze nadal czekają na zmiany, które ułatwią ich pracę.

Czekamy, czekamy i czekamy…

Szyld krzyża z zielonym logiem

Wiedziałem, że tak będzie

Porządkując więc szuflady aptecznego magazynu nie skreślajmy więc w myślach zakurzonych pudełeczek z zapomnianymi specyfikami.

Nowe oblicza

Biorący udział w eksperymencie pacjenci z Tuskegee nigdy nie dowiedzieli się, że chorują na kiłę.

Eksperyment w Tuskegee

Zbiliżenie na lit w układzie okresowym pierwiastków

Lit w leczeniu chorób...

Pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni

Pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni

Tagi: 

Rdzeniowy zanik mięśni (z ang. spinal muscular atrophy – SMA) to choroba genetyczna, w wyniku której dochodzi do obumierania neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za motorykę, co w konsekwencji prowadzi do stopniowego słabnięcia i zanikania mięśni. Szacuje się, że w Polsce na tą chorobę cierpi ok. 400-800 osób, głównie dzieci.

Pierwszym lekiem dostępnym na tą rzadką i często śmiertelną w skutkach chorobę jest nusinersen (produkt Spinraza, firmy Biogen), zaaoprobowany przez FDA do użytku w Stanach Zjednoczonych. Lek dostępny jest w postaci iniekcji dordzeniowych.

Jest to przełomowe odkrycie w walce z rdzeniowym zanikiem mięśni. Potrzeba wprowadzenia pierwszego leku istniała już od dłuższego czasu, gdyż rdzeniowy zanik mięśni jest najczęstszą chorobą genetyczną powodującą śmierć u niemowląt. Choroba może również wpłynąć na zdrowie na każdym etapie życia człowieka.

Lek został przebadany na grupie 121 niemowląt, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni przed ukończeniem 6 m.ż. Wyniki pokazały, że u 40% niemowląt, u których podano nowy lek, uzyskano poprawę motoryczną (w kontrolowaniu głowy, siadaniu, zdolności do kopania w pozycji leżącej, raczkowaniu, staniu, chodzeniu). Dla porównania w grupie kontrolnej (iniekcje podskórne bez leku) u żadnego dziecka nie uzyskano poprawy. Skuteczność nusinersenu wparto również wynikami niekontrolowanego badania otwartego przeprowadzonego u pacjentów poniżej 15 r.ż.

Pacjenci z Unii Europejskiej i ich rodziny wierzą, że lek zostanie wkrótce zaaprobowany również przez Europejską Agencję Leków.

Źródło: www.fda.gov

Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu mgr.farm jest możliwy
dla osób uprawnionych do wystawia recept
lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Oświadczam, że jestem lekarzem, farmaceutą
lub osobą prowadzącą zaopatrzenie w produkty lecznicze.