Jak droga może być terapia genowa?

9 grudnia 2015 10:17

Allison Corona jest osobą, która skorzystała z jednego osiągnięć nowoczesnej medycyny – terapii genowej. Choruje na rzadką genetyczną chorobę Lebera, która objawia utratą wzroku.

genetherapy.png

Allisson straciła wzrok w wieku 4 lat i była niewidoma aż do momentu wzięcia udziału w eksperymencie naukowym polegającym na przejściu terapii ukierunkowanej na naprawę wadliwych genów. Obecnie ma 23 lata i mimo że nie może określić swojego wzroku jako sokolego, to jest w stanie samodzielnie funkcjonować. Zastosowana w badaniu terapia polegała na wstrzyknięciu wirusów, które zawierały poprawną kopię wadliwego genu.

Pierwsze próby wykorzystania terapii genowej miały miejsce ćwierć wieku temu, ale dopiero teraz wchodzą do użycia w medycynie. Obecnie żadna z metod nie jest zatwierdzona przez FDA, ale wśród ekspertów tego kraju już gorzeją dyskusje na temat kosztów terapii genowej i jej finansowania. Państwa europejskie były bardziej przychylne nowatorskiej metodzie i dopuściły ją do stosowania w 2012. Grupą docelową pacjentów są chorzy na rzadkie choroby genetyczne takie jak hemofilia czy niedobory odporności.

Rozważane są dwie możliwości finansowania leczenia. Pierwsza polega na jednorazowej opłacie, która ma pokryć koszty terapii do końca życia. Druga wymaga od pacjentów ciągłych wpłat dokonywanych tylko wtedy, kiedy lek działa. Ceny nowoczesnych metod leczenia na pewno będą wysokie, ale stosowanie wirusów do przenoszenia genów umożliwi terapię pacjentów, którzy do tej pory byli skazani na śmierć lub życie z chorobą. Szacowany koszt kuracji ślepoty wynosi ok. 4 mln PLN.

źródło: www.washingtonpost.com

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Odpowiadasz:

avatar
Akceptuję regulamin dyskusji *
Komentujesz jako gość! Chcesz być informowany o nowych komentarzach w temacie? Zarejestruj się, lub jeśli już masz konto w grupie farmacja.net - .

Powiązane artykuły

Cochrane: Farmaceuci ogrywają istotną rolę w poprawie stanu zdrowia pacjentów Cochrane: Farmaceuci ogrywają istotną rolę w poprawie stanu zdrowia pacjentów

Zespół naukowców prowadzony przez profesor Margaret Watson z University of Bath, we współpracy z Coc...

8 najczęstszych działań niepożądanych leków na nadciśnienie 8 najczęstszych działań niepożądanych leków na nadciśnienie

Działania niepożądane leków hipotensyjnych stanowią istotny problem w codziennej praktyce lekarskiej...

Polacy będą testować leki w kosmosie… Polacy będą testować leki w kosmosie…

Polscy naukowcy przygotowują satelitę do testowania leków i obserwacji komórek nowotworowych w kosmo...