Jak stworzyć bezpieczne i skuteczne leki dla dzieci?

5 grudnia 2017 09:57

Większość leków stosowana w przypadku populacji pediatrycznej nie jest testowana pod kątem możliwości zastosowania u dzieci. Ze względu na brak wystarczających informacji o dawkowaniu, dostosowywaniu dawki, podawaniu i bezpieczeństwie dla tej grupy pacjentów w przypadku większości leków, stworzono finansowaną ze środków UE inicjatywę GRiP, której celem jest integracja globalnych działań na rzecz utworzenia standardowej praktyki.

Dzięki platformie do udostępniania danych epidemiologicznych i obserwacyjnych oraz bazom danych służby zdrowia usprawniono wykrywanie sygnałów bezpieczeństwa, które są istotne w przypadku dzieci. (fot. Shutterstock)

Randomizowane badania kontrolowane (randomised controlled trials, RCT) uznawane są za złoty standard w zakresie oceny skuteczności leków w celu dopuszczenia ich do użytku dla ogółu populacji. Pod względem cech fizjologicznych, takich jak wzrost i status hormonalny, które mają wpływ na zarówno farmakokinetykę i farmakodynamikę, dzieci różnią się od dorosłych. Wobec tego konieczne jest przeprowadzenie oddzielnej oceny, obejmującej niepożądane skutki uboczne u różnych pediatrycznych grup wiekowych, np. u noworodków.

W odpowiedzi na te wyzwania, finansowany ze środków UE projekt GRiP zrzeszył 22 instytucje z Europy, Ameryki Północnej i Japonii, a także zaprosił do współpracy Światową Organizację Zdrowia (WHO). Zintegrowana inicjatywa zrzesza ponad 1 000 badaczy. Podstawowym celem było stworzenie sieci doskonałości (Network of Excellence) i zapewnienie niezbędnej infrastruktury i wiedzy o ocenie i opracowywaniu leków dla populacji pediatrycznej.

Jednym z większych osiągnięć było stworzenie uznanego na całym świecie programu edukacyjnego, którego celem miał być rozwój szkoleń dla młodych naukowców, zajmujących się medycyną dziecięcą. Prowadzony na Uniwersytecie Rzymskim, jedyny w swoim rodzaju kurs magisterski stanowił program pilotażowy dla rozwoju wspólnego magisterskiego programu uniwersyteckiego.

– Dzieci są wyjątkowymi pacjentami, w związku z czym istotną rolę w badaniach nad działaniem leków odgrywają kwestie medyczne, naukowe, praktyczne i etyczne – wyjaśnia koordynator projektu GRiP prof. Giaquinto. Ponadto, w przypadku gdy przeprowadzenie RCT jest niemożliwe, należy zastosować odpowiednie metodologie i dostosowane projekty, za pomocą których możliwe jest dokonanie oceny skuteczności leków u dzieci i, w szczególności, noworodków.

Zintegrowana sieć służyła również do dzielenia się wiedzą oraz standardami i procedurami wspierającymi rozwój i ocenę leków pediatrycznych. Podobnie jak w przypadku wielu innych dziedzin naukowych, badanie kliniczne w ramach opracowywania leków pediatrycznych są wyjątkowo rozproszone. Aby wspierać interoperacyjność, wszystkie opracowane narzędzia mogą być stosowane globalnie do oceny reakcji na leki pediatryczne. Przygotowane zostały raporty i wytyczne, których celem było zwiększenie jakości i znaczenia testów leków pediatrycznych, a także zacieśnienie współpracy.

Opracowano dodatkowe metody promujące nowoczesne standardy badań, takie jak modelowanie i narzędzia do symulacji, ekstrapolacja, a także uwzględniono opinie pacjentów i rodzin, aby usprawnić proces opracowywania wysokiej jakości leków dla dzieci. W ten sposób zharmonizowano kilka procedur, np. wdrażanie protokołów, gromadzenie danych i analizę na skalę globalną. Ponadto strategie te mogą przyczynić się do zmniejszenia liczby dzieci biorących udział w badaniach, wspierając tym samym stosowanie metodologii pomostowych w procedurach regulacyjnych.

Naukowcy zajęli się określonymi problemami związanymi z pediatrią, które obejmują pobieranie i wykorzystywanie danych, praktyczne porady i wytyczne oparte na badaniach, mających na celu zwiększenie jakości testów, innowacyjne projekty naukowe i receptury leków. Działania te obejmowały identyfikację biomarkerów i opracowanie nowych metod badań. W przypadku noworodków badania uwzględniły specyfikę opracowywania leków dla noworodków, protokoły i strategie leczenia chorób, wyposażenie ośrodków leczenia noworodków, jak również kwestie związane z macierzyństwem.

Dzięki platformie do udostępniania danych epidemiologicznych i obserwacyjnych oraz bazom danych służby zdrowia usprawniono wykrywanie sygnałów bezpieczeństwa, które są istotne w przypadku dzieci. Aby rozpowszechnić informacje o preparatach, na stronie projektu GRiP opublikowano zasoby online i offline, dotyczące rozczynników, obojętnych środków wiążących leki, a także informacje kontaktowe międzynarodowych ekspertów w dziedzinie preparatów. Strona zawiera również dział „spotkaj się z ekspertem”, który zapewnia użytkownikom dostęp do darmowych webinariów, dotyczących preparatów.

– Projekt GRiP może potencjalnie przyczynić się do przekształcenia pediatrycznych badań klinicznych z rozproszonej i niedofinansowanej dziedziny badań w zorganizowaną działalność poprzez promowanie zasobów, talentów i wiedzy oraz zaangażowanie partnerów – przewiduje Giaquinto. Istotnym aspektem projektu była współpraca pomiędzy organami regulacyjnymi, grupami badawczymi oraz branżą, która bez wątpienia stanie się „standardową praktyką”.

Źródło: cordis.europa.eu

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Odpowiadasz:

avatar
Akceptuję regulamin dyskusji *
Komentujesz jako gość! Chcesz być informowany o nowych komentarzach w temacie? Zarejestruj się, lub jeśli już masz konto w grupie farmacja.net - .

Powiązane artykuły

Kolejne dowody na leczniczą skuteczność marihuany Kolejne dowody na leczniczą skuteczność marihuany

Kanabidiol okazał się skuteczny w zmniejszaniu częstości napadów drgawkowych u pacjentów z zespołem ...

Szczepionki na zakręcie historii Szczepionki na zakręcie historii

Afera szczepionkowa związana z firmą Cutter to dziś jeden z czołowych argumentów ruchów antyszczepio...

Mózg superstaruszka Mózg superstaruszka

Zespół naukowców z Massachusetts General Hospital postanowił sprawdzić, w jaki sposób niektórym seni...