Magazyn mgr.farm

Komisja Europejska zatwierdziła lek emicizumab

9 marca 2018 07:50

Spółka Roche ogłosiła, że Komisja Europejska wydała pozytywną opinię na temat stosowania produktu leczniczego emicizumab w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia u osób z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem czynnika VIII.

Emicizumab jest obecnie poddawany ocenie w ramach starannie zaplanowanego programu badań klinicznych. (fot. Shutterstock)

Emicizumab można stosować we wszystkich grupach wiekowych. Niemal u co trzeciej osoby z ciężką hemofilią typu A mogą pojawić się inhibitory leków stosowanych w substytucji czynnika VIII, co skutkuje zwiększonym ryzykiem zagrażających życiu krwawień lub nawracających epizodów krwawienia, które mogą spowodować długotrwałe uszkodzenia stawów.1 Osoby z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem obciążone są o 70% wyższym ryzykiem zgonu w porównaniu do osób, u których inhibitory nie występują.2

– Pozytywna opinia KE to doskonała wiadomość dla europejskich pacjentów cierpiących na hemofilię A powikłaną inhibitorem czynnika VIII. Pojawienie się inhibitorów nie tylko jest przyczyną wzrostu ryzyka częstych i ciężkich krwawień, ale także utrudnia leczenie tego schorzenia przy ograniczonych dotychczas możliwościach terapeutycznych – powiedział profesor Johannes Oldenburg z Instytutu Hematologii Eksperymentalnej i Transfuzjologii Uniwersytetu w Bonn.

– Ograniczenie krwawień i poprawa jakości życia u pacjentów leczonych emicizumabem w porównaniu z dotychczasowymi metodami leczenia potwierdza jego potencjalne znaczenie dla postępu w leczeniu hemofilii A powikłanej inhibitorami.

– Niezmiernie cieszy nas fakt, że Komisja Europejska dopuściła do obrotu preparat emicizumab, pierwszy od 20 lat nowy lek dla chorujących na hemofilię A powikłaną inhibitorem – stwierdziła doktor Sandra Horning, dyrektor ds. medycznych w spółce Roche i kierownik ds. globalnego rozwoju produktów – Jesteśmy przekonani, że emicizumab może istotnie podnieść jakość życia osób z hemofilią A powikłaną inhibitorem i jesteśmy zdeterminowani, by we współpracy z krajami członkowskimi UE zapewnić pacjentom jak najszybszy dostęp do tego ważnego leku.

Pozytywna opinia w sprawie leku opiera się na dwóch największych kluczowych badaniach klinicznych z udziałem chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem, w których wykazano wyższą skuteczność leku emicizumab w porównaniu z dotychczasowymi koncentratami omijającymi (ang.: bypassing agents, BPA) w zastosowaniach profilaktycznych lub doraźnych.

W badaniu HAVEN 1 obejmującym pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią A powikłaną inhibitorem profilaktyka z użyciem leku emicizumab doprowadziła do istotnego statystycznie zmniejszenia częstości występowania wymagających leczenia krwawień o 87% w porównaniu z brakiem profilaktyki. Jak wykazała pierwsza tego typu analiza porównująca dane poszczególnych pacjentów zebranych w badaniu nieinterwencyjnym przed włączeniem pacjentów do badania, profilaktyka z użyciem emicizumabu doprowadziła do istotnego statystycznie zmniejszenia częstości występowania leczonych krwawień o 79% w porównaniu z wcześniejszym profilaktycznym stosowaniem leku omijającego.

W analizie pośredniej wyników badania HAVEN 2 u dzieci w wieku poniżej 12 lat z hemofilią A powikłanej inhibitorem stwierdzono, że u 87% dzieci, u których zastosowano profilaktycznie lek emicizumab, nie wystąpiło ani jedno krwawienie wymagające leczenia. Zgodnie z analizą porównawczą danych 13 dzieci, które uczestniczyły w NIS, profilaktyczne podawanie leku emicizumab doprowadziło do zmniejszenia częstości występowania leczonych krwawień o 99% w porównaniu z wcześniejszym leczeniem BPA.

W oparciu o te same dane amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), dopuściła w dniu 16 listopada 2017 r. lek emicizumab do stosowania w rutynowej profilaktyce mającej na celu zapobieganie epizodom krwawienia lub zmniejszenie ich częstości u dorosłych i dzieci chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorami czynnika krzepnięcia VIII. We wrześniu 2015 r. emicizumab został poddany ponownej analizie przez FDA w ramach tzw. oceny priorytetowej, w wyniku której uzyskał on status terapii przełomowej u pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem w wieku od 12 lat wzwyż.

Emicizumab jest obecnie poddawany ocenie w ramach starannie zaplanowanego programu badań klinicznych, który obejmuje dwa dodatkowe badania fazy III – HAVEN 3 i HAVEN 4. W badaniu HAVEN 3 wykazano istotne statystycznie i klinicznie stopniowe zmniejszanie częstości wymagających leczenia krwawień u pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią typu A niepowikłaną inhibitorem, którym co tydzień lub co dwa tygodnie profilaktycznie podawano emicizumab, w porównaniu z pacjentami niestosującymi profilaktyki. Okresowe wyniki badania HAVEN 4 wskazują na istotne klinicznie opanowanie krwawień u pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią typu A z obecnością inhibitorów lub bez, którym profilaktycznie podawano emicizumab co cztery tygodnie. Dane z obu tych badań zostaną niebawem zaprezentowane podczas jednej z konferencji medycznych, a także przekazane odpowiednim organom służby zdrowia na całym świecie wraz z wnioskami rejestracyjnymi.

Źródło: roche.pl

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Odpowiadasz:

avatar
Akceptuję regulamin dyskusji *
Komentujesz jako gość! Chcesz być informowany o nowych komentarzach w temacie? Zarejestruj się, lub jeśli już masz konto w grupie farmacja.net - .

Powiązane artykuły

Smartfonowy czujnik do badania oddechu Smartfonowy czujnik do badania oddechu

Dofinansowany ze środków unijnych projekt ma podnieść wiarygodność zdrowotną smartfonów poprzez opra...

Plaster zamiast szczepionki na grypę Plaster zamiast szczepionki na grypę

Naukowcy z Georgia Tech opracowali innowacyjny plaster, który wkrótce może zastąpić dotychczasowe pr...

Fluorochinolony – FDA ostrzega Fluorochinolony – FDA ostrzega

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaktualizowała dane dotyczące bezpieczeństwa fluoroch...