Magazyn mgr.farm

Kwas chenodeoksycholowy dopuszczony przez EMA

6 czerwca 2017 09:29

Europejska Agencja Leków EMA udziela pozwolenia na wprowadzenie do obrotu produktu leczniczego kwas chenodeoksycholowy o nazwie Chenodeoxycholic Acid Leadiant. Znajdzie on zastosowanie w leczeniu CXT – rzadkiego dziedzicznego zaburzenia syntezy kwasów żółciowych, na które w Europie choruje 200 osób.

Zdjęcie strony internetowej

Komisja Europejska przyznała Firmie Leadiant GmbH, spółce zależnej Leadiant Biosciences Limited pozwolenie na wprowadzenie do obrotu produktu leczniczego Chenodeoxycholic Acid Leadiant (kwas chenodeoksycholowy) w leczeniu wrodzonej wady syntezy pierwotnego kwasu żółciowego, skutkującej niedoborem enzymu wątrobowego 27-hydroksylazy sterolowej, wywołującej ksantomatozę mózgowo-ścięgnistą (cerebrrotendous xanthomatosis CTX) u niemowląt powyżej 1 miesiąca, u dzieci, młodzieży i dorosłych.

CTX jest rzadkim dziedzicznym zaburzeniem syntezy kwasów żółciowych, skutkującym stopniowym pogorszeniem stanu neurologicznego z silnymi zaburzeniami motorycznymi i poznawczymi oraz neuropatią obwodową, które w istotny sposób wpływają na oczekiwaną długość i jakość życia pacjentów. Jest również związany z występowaniem objawów nie-neurologicznych, w tym cholestazą noworodkową, biegunką oraz zaćmę młodzieńczą. Szacuje się, że na CTX choruje 200 pacjentów w Europie.

Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu został poparty wnioskami z dwóch retrospektywnych badań klinicznych przeprowadzonych w dwóch głównych ośrodkach leczenia CTX w Europie: w Holandii i we Włoszech. W obu badaniach wykazano poprawę w zakresie zaburzeń biochemicznych oraz ustąpienie, złagodzenie lub stabilizację objawów u większości pacjentów objętych obserwacją.

Działania niepożądane obserwowane w związku ze stosowaniem Chenodeoxycholic Acid Leadiant to zaparcia i nieprawidłowe wartości prób czynnościowych wątroby. Ich częstotliwość nie mogła być jednak wiarygodnie oszacowana na podstawie dostępnych ograniczonych danych. Nasilenie działań niepożądanych było łagodne lub umiarkowane i nie trwały one długo.

– Pozwolenie dla Chenodeoxycholic Acid Leadiant oznacza stałą dostępność leku dla pacjentów z CTX i stanowi niezbędny krok w celu zapewnienia pacjentom możliwości leczenia w UE – powiedział dr Antonio Gama da Silva, dyrektor zarządzający Leadiant GmbH i prezes firmy Leadiant Biosciences Ltd. – Leadiant będzie współpracować z grupami pacjentów, pracownikami służby zdrowia i organami regulacyjnymi, aby urzeczywistnić taką możliwość.

Produkt leczniczy Chenodeoxycholic Acid Leadiant został umieszczony w Rejestrze EC Sierocych Produktów Leczniczych. Status leku sierocego gwarantuje podmiotowi odpowiedzialnemu 10-letnią wyłączność rynkową w zarejestrowanym wskazaniu.

Źródło: materiały prasowe

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Powiązane artykuły

Spersonalizowane leczenie nieswoistego zapalenia jelit Spersonalizowane leczenie nieswoistego zapalenia jelit

Naukowcy korzystający z funduszy UE zrobili znaczne postępy w opracowaniu nowych narzędzi diagnostyc...

Uwaga na różne objawy zawału u kobiet i u mężczyzn Uwaga na różne objawy zawału u kobiet i u mężczyzn

Naukowcy z Amerykańskiego Towarzystwa Serca (AHA) postanowili stworzyć kampanię społeczną mającą na ...

Połowa kobiet w ciąży nie wie o konieczności suplementacji jodu Połowa kobiet w ciąży nie wie o konieczności suplementacji jodu

Niedobór jodu u kobiet w ciąży i w okresie karmienia jest powszechny w Europie – mówi PAP endokrynol...

Szanowni Państwo,

Pragniemy poinformować, że z dniem 25.05.2018 r. w życie weszły przepisy europejskiego rozporządzenia o ochronie danych osobowych (RODO), które nakładają na nas obowiązek dostosowania zasad świadczenia usług do nowych regulacji.

Zmianie uległy przepisy, na podstawie których przetwarzane będą dane osobowe w Serwisach prowadzonych przez farmacja.net sp. z o. o.

Zgodnie z art. 13 ust. 1 i ust. 2 Ogólnego rozporządzenia o ochronie danych z dnia 27 kwietnia 2016 r. (Dz.U.UE.L.2016.119.1) (dalej „RODO”) informujemy, iż:

  1. administratorem Pani/Pana danych osobowych jest farmacja.net spółka z ograniczoną odpowiedzialnością z siedzibą w Józefowie, adres: Piaskowa 52, 05-420 wpisana do rejestru przedsiębiorców Krajowego Rejestru Sądowego prowadzonego przez Sąd Rejonowy dla m.st. Warszawy w Warszawie, XIV Wydział Gospodarczy Krajowego Rejestru Sądowego pod numerem KRS 0000467979, REGON 146752729, NIP: 797-205-17-73 (dalej „Administrator”);
  2. Pani/Pana dane osobowe przetwarzane będą w celu:

    1. realizacji usług świadczonych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt b) RODO (w celu wykonania umowy),

    2. przesyłania wiadomości marketingowych produktów i usług własnych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt f) RODO (prawny interes Administratora),

    3. wysyłania informacji handlowych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt a) RODO (zgoda udzielona Administratorowi przez osobę, której dane dotyczą), (jeżeli zgoda została wyrażona przez Panią/Pana),

    4. wykonywanie połączeń telefonicznych w celu marketingu bezpośredniego za pomocą urządzeń telekomunikacyjnych na podstawie art. 6 ust. 1 pkt a) RODO (zgoda udzielona Administratorowi przez osobę, której dane dotyczą), (jeżeli zgoda została wyrażona przez Panią/Pana)

  1. Odbiorcą Pani/Pana danych osobowych będą podmioty zewnętrzne przetwarzające dane w imieniu Administratora na podstawie umów powierzenia (np. hostingodawca).

  2. Pani/Pana dane osobowe będą przekazywane poza Europejski Obszar Gospodarczy do Google LLC w oparciu o odpowiednie zabezpieczenia prawne, którymi są standardowe klauzule umowne ochrony danych osobowych, zatwierdzone przez Komisję Europejską.

  3. Pani/Pana dane osobowe będą przechowywane przez okres realizacji usług świadczonych przez Administratora oraz przez okres wynikający z przedawnienia roszczeń, praw konsumenta, prowadzenia księgowości czy innych uprawnień w tym zakresie;

  4. W związku z przetwarzaniem Pani/Pana danych osobowych przez Administratora, przysługują Pani/Panu określone uprawnienia:

  1. ma Pani/Pan prawo do informacji, jakie dane osobowe dotyczące Pani/Pana przetwarzane są przez Administratora oraz do otrzymania kopii tych danych (tzw. prawo dostępu). Wydanie pierwszej kopii danych jest darmowe, za kolejne Administrator może naliczyć opłatę;

  2. jeżeli przetwarzane dane staną się nieaktualne lub niekompletne (lub w inny sposób niepoprawne) ma Pani/Pan prawo zażądać ich sprostowania;

  3. w pewnych sytuacjach może Pani/Pan zwrócić się do Administratora o usunięcie swoich danych osobowych, tj. kiedy dane przestaną być potrzebne Administratorowi do celów, o których Panią/Pana informował; kiedy cofnie Pani/Pan zgodę na przetwarzanie danych (o ile Administrator nie ma prawa przetwarzać danych na innej podstawie prawnej); jeżeli do przetwarzania doszłoby niezgodnie z prawem; albo jeśli konieczność usunięcia danych wynika z obowiązku prawnego Administratora;

  4. w przypadku, gdy Pani/Pana dane osobowe przetwarzane są przez Administratora na podstawie udzielonej zgody na przetwarzanie albo w celu wykonania umowy zawartej z Administratorem, ma Pani/Pan prawo przenieść swoje dane do innego administratora;

  5. Administrator przetwarza Pani/Pana dane osobowe m.in. w celu prowadzenia działań marketingowych dotyczących jego produktów i usług. Podstawą takiego przetwarzania jest tzw. „prawnie uzasadniony interes administratora”. W przypadku takiego przetwarzania ma Pani/Pan możliwość wyrażenia sprzeciwu. W konsekwencji Administrator przestanie przetwarzać Pani/Pana dane osobowe w opisanym wyżej celu;

  6. aby przetwarzać dane w niektórych celach związanych ze swoją działalnością Administrator poprosił Pani/Pana o zgodę. Zgoda ta może być w dowolnym momencie cofnięta w wiadomości mailowej wysłanej do Administratora. Będzie to miało ten skutek, że przetwarzanie, które dokonane zostało przed cofnięciem zgody nie przestanie być zgodne z prawem, natomiast po cofnięciu zgody Administrator nie będzie przetwarzał danych w celach, dla których zgoda była wyrażona;

  7. jeśli uzna Pani/Pan, że przetwarzane dane osobowe są nieprawidłowe, przetwarzanie jest niezgodne z prawem lub Administrator nie potrzebuje już określonych danych albo kiedy wniesie Pani/Pan sprzeciw wobec przetwarzania, może Pani/Pan także zażądać, aby przez określony, potrzebny czas (np. sprawdzenia poprawności danych lub dochodzenia roszczeń) Administrator nie dokonywał na danych żadnych operacji, a jedynie je przechowywał;

  1. ma Pani/Pan prawo wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych, gdy uzna Pani/Pan, iż przetwarzanie danych osobowych Pani/Pana dotyczących narusza przepisy RODO;

  2. Pani/Pana dane osobowe będą przetwarzane w sposób zautomatyzowany (w tym w formie profilowania), jednakże nie będzie to wywoływać wobec Pani/Pana żadnych skutków prawnych lub w podobny sposób istotnie wpływać na Pani/Pana sytuację.

  3. Profilowanie danych osobowych polega na przetwarzaniu Pani/Pana danych (również w sposób zautomatyzowany), poprzez wykorzystywanie ich do oceny niektórych informacji o Pani/Panu, w szczególności do analizy lub prognozy osobistych preferencji oraz zainteresowań.

  1. podanie przez Panią/Pana danych osobowych jest warunkiem zawarcia umowy z Administratorem. Jest Pani/Pan zobowiązana do ich podania a konsekwencją niepodania danych osobowych będzie brak możliwości świadczenia usług przez Administratora.

  2. Osobą kontaktową w sprawach ochrony danych osobowych w Farmacja.net Sp. z o. o. jest Inspektor Ochrony Danych dostępny pod adresem e-mail: iod@farmacja.net.

Instalowanie cookies itp. na Twoich urządzeniach i dostęp do tych plików.

Na naszych stronach internetowych używamy technologii, takich jak pliki cookie i podobne służących do zbierania i przetwarzania danych eksploatacyjnych w celu personalizowania udostępnianych treści i reklam oraza analizowania ruchu na naszych stronach. Te pliki cookie pomagają poprawić jakość treści reklamowych na stronach. Dzięki tym technologiom możemy zapiewnić Ci lepszą obsługę poprzez serwowanie reklam lepiej dopasowanych do Twoich preferencji.

Nasi zaufani partnerzy to:

Facebook Ireland Limited – prowadzenie kampani remarektingowych i mierzenie ich efektywności – Irlandia (EOG)

Google Ireland Limited (Google Adwords, DoubleClick Ad Exchange, DoubleClick for Publishers Small Business) – zarządzanie kampaniami reklamowymi, ich analiza i pomiary ruchu na stronach Serwisu – Irlandia (EOG)

Google Incorporated (Google Analytics, Google Cloud Platform, GSuit, Google Optimize, Google Tag Manager, Google Data Studio) – obsługa kampanii reklamowych, analizowanie ruchu na stronach Serwisu i obsługa poczty firmowej, analiza sposobu korzystania z Serwisu przez Użytkownika – USA (poza EOG)

Comvision sp. z o. o. – wysyłanie informacji marketingowych dotyczących Serwisu – Polska (EOG)

Benhauer sp. z o.o. – prowadzenie kampanii remarketingowych i mierzenie ich efektywności, e-mail Marketing – Polska (EOG)

Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu farmacja.pl jest możliwy dla osób uprawnionych do wystawiania recept lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Ustawienia zaawansowane Wstecz