Nowy lek na przewlekłą chorobę wątroby

14 listopada 2016 08:28

Europejska Agencja Leków zaaprobowała nowy produkt leczniczy Ocaliva zawierający kwas obetichlowy. Lek ma być stosowany samodzielnie lub w kombinacji z kwasem ursodeoksycholowym przez pacjentów z pierwotną marskością żółciową.

watroba.png

Pierwotna marskość żółciowa jest rzadką, ale zagrażającą życiu chorobą, powodującą stopniową destrukcje małych, wewnątrzwątrobowych przewodów żółciowych. W rezultacie narasta poziom żółci w wątrobie, powodując uszkodzenie hepatocytów, a dalszej kolejności marskość wątroby i jej niewydolność. Choroba predysponuje również do rozwoju raka wątroby.

Do tej pory istniały bardzo ograniczone metody terapeutyczne – przede wszystkim przeszczep wątroby i leczenie kwasem ursodeoksycholowym. Niestety farmakoterapia u co najmniej połowy pacjentów okazywała się nieskuteczna lub nie przynosiła znaczących korzyści.

Kwas obeticholowy jest półsyntetycznym kwasem żółciowym działającym agonistycznie względem receptora farnezoidowego X (FXR), który kontroluje wytwarzanie żółci. Poprzez aktywację tego receptora, lek zmniejsza produkcje żółci w wątrobie, a tym samym narażenie wątroby na toksyczne stężenia kwasów żółciowych.

Ze względu na wyjątkowy mechanizm działania, EMA zgodziła się na warunkowe, wcześniejsze dopuszczenie produktu do obrotu, pomimo nieprzedstawienia przez Podmiot danych z trwających jeszcze badań.

Skuteczność i bezpieczeństwo kwasu obeticholowego zostało zademonstrowane w badanich III fazy z udziałem 216 pacjentów. Po 12 miesiącach terapii poziom fosfatazy zasadowej świadczący o uszkodzeniu wątroby obniżył się o 47% u pacjentów stosujących Ocalivę w porównaniu do 10% u pacjentów stosujących placebo. Do pełnej oceny, producent ma przedstawić jeszcze wyniki dwóch kolejnych badań klinicznych. Ułatwiona procedura dopuszczenia do obrotu była możliwa dzięki zakwalifikowaniu kwasu obeticholoweo jako leku sierocego.

Źródło: www.ema.europa.eu

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Odpowiadasz:

avatar
Akceptuję regulamin dyskusji *
Komentujesz jako gość! Chcesz być informowany o nowych komentarzach w temacie? Zarejestruj się, lub jeśli już masz konto w grupie farmacja.net - .

Powiązane artykuły

Komórki macierzyste a ślepota rogówkowa Komórki macierzyste a ślepota rogówkowa

Komórki macierzyste mają bardzo szerokie zastosowanie, do którego w ostatnim czasie naukowcy dopisal...

Rola leków przeciwzakrzepowych u pacjentów z migotaniem przedsionków i ryzykiem udaru Rola leków przeciwzakrzepowych u pacjentów z migotaniem przedsionków i ryzykiem udaru

Naukowcy z Kalifornii zauważyli, że więcej niż 1 na 3 pacjentów z migotaniem przedsionków i wysokim ...

Niewydolność tarczycy w ciąży a ryzyko schizofrenii Niewydolność tarczycy w ciąży a ryzyko schizofrenii

Badanie opublikowane w Biological Psychiatry sugeruje związek między niskim poziomem hormonów tarczy...