Magazyn mgr.farm

Pierwszy lek na atrofię mięśni kręgosłupa!

10 maja 2017 09:00

Atrofia mięśni kręgosłupa jest rzadką i często śmiertelną chorobą genetyczną powodującą stopniowe osłabienie mięśni, prowadzące do utraty możliwości ruchu. Najczęściej diagnozowana jest w pierwszym roku życia. Do tej pory pacjenci cierpiący na atrofię mięśni kręgosłupa i ich rodziny mogły korzystać tylko z fizjoterapii i ćwiczeń fizycznych wzmacniających mięśnie klatki piersiowej oraz sztucznej wentylacji, wspomagającej oddech.

Nowy lekiem jest nusinersen (produkt Spinraza), do stosowania w postaci lędźwiowych punktowych iniekcji do płynu rdzeniowego.

Przyczyną choroby jest brak specyficznego białka SMN (survival motor neuron), bez którego neurony ruchowe kontrolujące ruch, ulegają zniszczeniu i ostatecznie umierają. Wytwarzanie białka SMN kodowane jest przez dwa geny: SMN1 i SMN2. U większości chorych na atrofię mięśni kręgosłupa brakuje jednego z nich – genu SMN1, natomiast gen SMN2 pozostaje sprawny. Niestety, SMN2 koduje tylko produkcję „krótkiego” białka SMN, które samodzielnie nie jest w stanie funkcjonować poprawnie.

Nowy lekiem jest nusinersen (produkt Spinraza), do stosowania w postaci lędźwiowych punktowych iniekcji do płynu rdzeniowego, raz na cztery miesiące. Będąc oligonukleotydem antysensownym, lek powoduje produkcje białka SMN o normalnej długości i odpowiedniej ilości przez gen SMN2. Nusinersen był analizowany w badaniach klinicznych u dzieci, u których choroba rozpoczęła się jeszcze w wieku niemowlęcym. Kontrolą była procedura udająca wstrzyknięcie dordzeniowe (przekłucie skóry). Prawie 50% pacjentów pozytywnie odpowiedziało na leczenie – potrafiło kontrolować trzymanie główki, samodzielne siadała, a 1 dziecko było wstanie ustać z podparciem. W grupie kontrolnej żadne dziecko nie odpowiedziało na udawaną procedurę. Z tego powodu EMA zdecydowała się przyśpieszyć rejestracje nowego leku.

Źródło: EMA

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Odpowiadasz:

avatar
Akceptuję regulamin dyskusji *
Komentujesz jako gość! Chcesz być informowany o nowych komentarzach w temacie? Zarejestruj się, lub jeśli już masz konto w grupie farmacja.net - .

Powiązane artykuły

Brałeś? Nie jedź! 10 leków, po których lepiej nie wsiadać za kierownicę! Brałeś? Nie jedź! 10 leków, po których lepiej nie wsiadać za kierownicę!

Fakt, iż po spożyciu alkoholu czy środków odurzających nie powinno się siadać za kierownicą auta jes...

Efekt nocebo może być silniejszy od placebo Efekt nocebo może być silniejszy od placebo

Termin „nocebo” pochodzi z łacińskiego słowa „szkodzić” i oznacza stan, w którym pacjent spodziewa s...

Aktualne trendy w leczeniu alergii Aktualne trendy w leczeniu alergii

ZILOLA (Levocetirizini dihydrochloridum) Skład jakościowy i ilościowy: Każda tabletka powlekana zawi...