Magazyn mgr.farm

Pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni

10 stycznia 2017 08:35

Rdzeniowy zanik mięśni (z ang. spinal muscular atrophy – SMA) to choroba genetyczna, w wyniku której dochodzi do obumierania neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za motorykę, co w konsekwencji prowadzi do stopniowego słabnięcia i zanikania mięśni. Szacuje się, że w Polsce na tą chorobę cierpi ok. 400-800 osób, głównie dzieci.

mozg.png

Pierwszym lekiem dostępnym na tą rzadką i często śmiertelną w skutkach chorobę jest nusinersen (produkt Spinraza, firmy Biogen), zaaoprobowany przez FDA do użytku w Stanach Zjednoczonych. Lek dostępny jest w postaci iniekcji dordzeniowych.

Jest to przełomowe odkrycie w walce z rdzeniowym zanikiem mięśni. Potrzeba wprowadzenia pierwszego leku istniała już od dłuższego czasu, gdyż rdzeniowy zanik mięśni jest najczęstszą chorobą genetyczną powodującą śmierć u niemowląt. Choroba może również wpłynąć na zdrowie na każdym etapie życia człowieka.

Lek został przebadany na grupie 121 niemowląt, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni przed ukończeniem 6 m.ż. Wyniki pokazały, że u 40% niemowląt, u których podano nowy lek, uzyskano poprawę motoryczną (w kontrolowaniu głowy, siadaniu, zdolności do kopania w pozycji leżącej, raczkowaniu, staniu, chodzeniu). Dla porównania w grupie kontrolnej (iniekcje podskórne bez leku) u żadnego dziecka nie uzyskano poprawy. Skuteczność nusinersenu wparto również wynikami niekontrolowanego badania otwartego przeprowadzonego u pacjentów poniżej 15 r.ż.

Pacjenci z Unii Europejskiej i ich rodziny wierzą, że lek zostanie wkrótce zaaprobowany również przez Europejską Agencję Leków.

Źródło: www.fda.gov

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Odpowiadasz:

avatar
Akceptuję regulamin dyskusji *
Komentujesz jako gość! Chcesz być informowany o nowych komentarzach w temacie? Zarejestruj się, lub jeśli już masz konto w grupie farmacja.net - .

Powiązane artykuły

Model komputerowy przewidujący działania niepożądane leku Model komputerowy przewidujący działania niepożądane leku

Naukowcy postanowili rozwinąć model komputerowy, który będzie w stanie lepiej wykryć interakcje wyst...

Suplementy na potencję są nieefektywne? Suplementy na potencję są nieefektywne?

Suplementy diety wspomagające potencję są coraz popularniejsze wśród panów zgłaszających się do apte...

Nawet 40% pacjentów nie przyjmuje swoich leków na nadciśnienie Nawet 40% pacjentów nie przyjmuje swoich leków na nadciśnienie

Badania wykazały, że pacjenci z nadciśnieniem tętniczym nie trzymają się zaleceń lekarskich. Problem...