Po 60 latach udało się wyjaśnić dlaczego talidomid uszkadzał płody

8 sierpnia 2018 09:23

Talidomid jest dziś stosowany m.in. w onkologii w ramach terapii immunomodulujących. Jednak chyba na zawsze zostanie zapamiętany jako sprawca 15 tysięcy przypadków urodzeń dzieci z wadami wrodzonymi, z czego tylko połowa przeżyła pierwszy rok życi. Po 60 latach naukowcy w końcu jednoznacznie ustalili przyczynę tragedii.

1 października 1957 roku talidomid pojawił się jako samodzielny lek pod nazwą handlową Contergan sprzedawany bez recepty lekarskiej, wciąż uważany za lek o bardzo niskiej toksyczności.

Zespół pod kierownictwem dr Katherine A. Donovan odkrył, że talidomid działa przez degradację zaskakująco dużej liczby tzw. czynników transkrypcyjnych – najprościej mówiąc, białek komórkowych, które pomagają włączać lub wyłączać poszczególne geny. Jednym z takich czynników transkrypcyjnych jest SALL4. Skutkiem działania talidomidu jest prawie całkowite usunięcie z komórki SALL4.

Po prześledzeniu literatury naukowej okazało się, że podobne wady – nierozwinięte do końca palce u rąk czy nóg, niewykształcone kończyny, zaburzenia w rozwoju narządu wzroku i słuchu – występują u dzieci, które przychodzą na świat z wadą genetyczną, ze zmutowanym SALL4.

– Te podobieństwa były uderzające – mówi dr Eric Fisher z Dana-Farber. – Zyskiwaliśmy coraz większą pewność, że to właśnie zaburzenia w pracy białka SALL4 leżą u korzeni tragedii z lat 50. związanej z talidomidem – dodaje.

– Poznanie mechanizmu, w jakim talidomid wywoływał wady rozwojowe, może być kluczowe dla firm opracowujących i testujących leki, które mają tę samą strukturę „biologicznego rusztowania” co talidomid. Wiemy, że leki te mogą działać przez niszczenie pewnych białek. Nasze odkrycie pozwoli rozróżnić degradacje białka, która może być szkodliwa, od tej, która przyniesie pacjentowi korzyści – podsumowuje Fisher.

Lek został wprowadzony do obrotu po raz pierwszy jako składnik preparatu złożonego – Grippexu, który zawierał talidomid, chininę, fenacetynę, witaminę C i kwas acetylosalicylowy. Była to limitowana seria preparatu wprowadzona w roku 1956 w Hamburgu ze wskazaniami leczenia infekcji dróg oddechowych. 1 października 1957 roku talidomid pojawił się jako samodzielny lek pod nazwą handlową Contergan sprzedawany bez recepty lekarskiej, wciąż uważany za lek o bardzo niskiej toksyczności, swoisty nowy „wonder-drug” (czytaj więcej: Z aptecznego archiwum X – „Wunderdroge”).

Dziś talidomid jest używany w onkologii w ramach tzw. terapii immunomodulujących (talidomid i jego nowocześniejsi następcy – lenalidomid i pomalidomid – bardzo podnieśli np. skuteczność leczenia szpiczaka plazmocytowego).

Źródło: Wyborcza.pl

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Odpowiadasz:

avatar
Akceptuję regulamin dyskusji *
Komentujesz jako gość! Chcesz być informowany o nowych komentarzach w temacie? Zarejestruj się, lub jeśli już masz konto w grupie farmacja.net - .

Powiązane artykuły

Nowy związek między cukrzycą a chorobą Alzheimera Nowy związek między cukrzycą a chorobą Alzheimera

Leki przeciwcukrzycowe mogą w przyszłości okazać się skuteczne w leczeniu choroby Alzheimera i na od...

Choroba bostońska Choroba bostońska

Pewnie każdy z nas w swej karierze farmaceutycznej spotkał się z tą chorobą. Jest często mylona z os...

Allopurinol bezpieczny dla nerek Allopurinol bezpieczny dla nerek

Jak informuje pismo "JAMA Internal Medicine”, wbrew dotychczasowym poglądom, stosowany w leczeniu dn...