Kilka dni temu ukazał się roczny raport podsumowujący najważniejsze aspekty działalności Europejskiej Agencji Leków za rok 2020. Trudny rok, bo zaraz po relokacji siedziby do Amsterdamu, pandemia COVID-19 sprawiła, że Agencja musiała przenieść swoje działania na całkowicie zdalną pracę i natychmiast zmienić priorytety swoich planów, aby odpowiedzieć na potrzeby w zakresie zdrowia publicznego. Szybkie podejmowanie decyzji w zakresie umożliwiło utworzenie grupy zadaniowej ds. pandemii (EMA pandemic Task Force, COVID-ETF). Czego jeszcze udało się dokonać w minionym roku?
Rekord mimo pandemii
Pomimo silnego nacisku na reakcję na pandemię COVID-19, w 2020 r. EMA wykonała swoje podstawowe działania zgodnie z najwyższymi standardami, dzięki szybkiemu i rygorystycznemu podporządkowaniu się nowej rzeczywistości i nowym priorytetom. W sumie Europejska Agencja Leków zaleciła do zatwierdzenia 97 nowych leków stosowanych u ludzi, co stanowi najwyższą liczbę od ponad 10 lat. Nie zrezygnowała przy tym jednak z równolegle prowadzonego ciągłego monitorowania bezpieczeństwa leków na rynku, w razie potrzeby podejmując działania w celu ochrony pacjentów. W ubiegłym roku w wyniku przyspieszonej oceny dopuszczenia do obrotu otrzymało sześć leków:
- Blenrep – w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim (nowotwór szpiku kostnego), którzy nie odpowiadają już na leczenie lekiem immunomodulującym, inhibitorem proteasomu i przeciwciałem monoklonalnym CD-38
- Enhertu – w leczeniu dorosłych pacjentów z HER2-dodatnim rakiem piersi, nieoperacyjnym lub przerzutowym
- Givlaari – lek I rzutu w ostrej porfirii wątrobowej u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszych
- Zabdeno i Mvabea – dwa składniki nowej szczepionki, która zapewnia aktywną immunizację w celu zapobiegania chorobie wywołanej wirusem Ebola u pacjentów powyżej pierwszego r.ż.
- Oxlumo – do leczenia rzadkiej choroby dziedzicznej, pierwotnej hiperoksalurii typu 1
Mechanizm ten jest zarezerwowany dla leków, które są w stanie zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne. Pozwala na szybszą ocenę kwalifikujących się leków przez komitety naukowe EMA (w ciągu maksymalnie 150 dni zamiast 210 dni).
Nowe strategie
W marcu 2020 EMA opublikowała swoją strategię w zakresie kwestii rejestracji leków. Opracowana przez dwa lata w porozumieniu z wieloma zainteresowanymi stronami, w tym pracownikami służby zdrowia, pacjentami, przemysłem farmaceutycznym, środowiskiem akademickim i organami regulacyjnymi, strategia ma na celu rozwój nauki o aspektach regulacyjno-rejestracyjnych w ciągu najbliższych pięciu lat, obejmując zarówno leki stosowane u ludzi, jak i leki weterynaryjne. Jest to odpowiedź Agencji na radykalne przyspieszenie tempa innowacji w ostatnich latach oraz potrzebę gotowości organów regulacyjnych do wspierania rozwoju coraz bardziej złożonych leków dla ludzi i zwierząt, łączących różne technologie.
Strategia w zakresie kwestii regulacyjnych została również uwzględniona w nadrzędnej Strategii sieci europejskich agencji leków do 2025 r., która została opracowana wspólnie z Szefami Agencji Leków (ang. Heads of Medicines Agencies, HMA) oraz w porozumieniu z Komisją Europejską i zainteresowanymi stronami w celu ukierunkowania prac prowadzonych przez Europejska sieć regulacyjna leków w nadchodzących latach. Strategia została opublikowana w grudniu 2020 r., po jej przyjęciu przez Zarząd EMA i HMA. Opisuje ona, w jaki sposób sieć może nadal umożliwiać dostarczanie bezpiecznych i skutecznych leków, które zaspokajają potrzeby pacjentów w obliczu wyzwań stawianych przez coraz szybszy rozwój nauki, medycyny, technologii cyfrowych, globalizację, a także pojawiające się zagrożenia dla zdrowia, takie jak: jako pandemia COVID-19.
Jednym z filarów nadrzędnej strategii jest kwestia oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe. W 2020 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi pozytywnie zaopiniował cztery nowe leki przeciwbakteryjne:
- Fetcroja (cefiderocol) – stosowany u dorosłych w leczeniu zakażeń wywołanych przez niektóre tlenowe bakterie Gram-ujemne
- Xenleta (lefamulina) – stosowany u dorosłych w leczeniu pozaszpitalnego zapalenia płuc
- Devprela (pretomanid) – stosowany u dorosłych z gruźlicą lekooporną
- Tigecycline Accord (tigecyklina) – stosowany u dorosłych i dzieci w wieku powyżej ośmiu lat z powikłanymi zakażeniami tkanki podskórnej
Ćwierćwiecze EMA
W 2020 roku Europejska Agencja Leków obchodziła 25-lecie swojego istnienia. Od momentu utworzenia Agencji 26 stycznia 1995 r. środowisko, w którym działa EMA, uległo fundamentalnym zmianom naukowym, technologicznym, legislacyjnym i społecznym. Jednak jej misja pozostała ta sama – zgromadzenie najlepszych ekspertów z całej UE w celu stworzenia wydajnego i solidnego systemu oceny i nadzoru leków stosowanych u ludzi i leków weterynaryjnych. Pozwoliło to EMA zachować elastyczność i dostosowywać się do ciągłego rozszerzania jej mandatu prawnego oraz działać na rzecz zdrowia publicznego i zdrowia zwierząt w Europie.
