Coraz częściej stosowane przeciwciała monoklonalne i wytwory biologii molekularnej pomagają tysiącom pacjentów na świecie, jednak opierają się w dużej mierze na podstawach medycyny zindywidualizowanej skupionej na wykorzystaniu różnic osobniczych, a w tym przypadku różnic pomiędzy poszczególnymi typami nowotworów. Teraz onkolodzy otrzymują zupełnie inny rodzaj broni – larotrectinib.
Innowacja w onkologii
Tradycyjnie już, Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) prześcignęła o parę miesięcy swoją europejską bliźniaczkę i mieszkańcy Stanów Zjednoczonych już od końca zeszłego roku mają szansę być poddani nowatorskiemu leczeniu preparatem Vitrakvi. Substancją czynną tego leku jest larotrectinib, który jest ukierunkowany na czynnik genetyczny nowotworu, a nie jego rodzaj czy umiejscowienie. Oznacza to tyle, że nowotwory nie są klasyfikowane tylko ze względu na miejsce pochodzenia czy diagnozę patologiczną, ale konkretny biomarker. Substancja czynna preparatu wypuszczanego do obrotu przez giganta farmaceutycznego, Bayer AG, należy do grupy inhibitorów kinazy receptora tropomiozyny (TRK) i celuje w komórki z konstytutywną aktywacją białek TRK powstałą w wyniku fuzji genów. Vitrakvi będzie dostępny w postaci roztworu doustnego (20 mg / ml) i twardych kapsułek (25 i 100 mg).
W dniu 25 lipca 2019 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi przy Europejskiej Agencji Leków (CHMP) wydał pozytywną opinię, zalecając przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Vitrakvi przeznaczonego do leczenia pacjentów z guzami litymi wykazującymi fuzję genową w obrębie genów odpowiedzialnych za syntezę neurotroficznej kinazy receptora tyrozynowego (NTRK), u których występuje miejscowo zaawansowana choroba, przerzuty lub której resekcja chirurgiczna może spowodować ciężką zachorowalność, oraz którzy nie mają zadowalających możliwości leczenia.
Najczęstsze działania niepożądane to zmęczenie, zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej, zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej, zawroty głowy, zaparcia, nudności, niedokrwistość i wymioty.
Skuteczność ma swoją cenę
Z dotychczas zebranych wyników badań klinicznych wynika że larotrectinib okazał się skuteczny w około 75 procentach w leczeniu mięsaka tkanki miękkiej, nowotworu ślinianek, dziecięcej postaci włókniakomięsaka, nowotworu tarczycy czy płuc. Pierwszą pacjentką, której podano lek była pochodząca z Belfastu dwulatka, Charlotte Stevenson. U dziewczynki zdiagnozowano włókniakomięsaka dziecięcego – nowotwór, który atakuje tkanki łączne ciała. Charlotte przyjmowała lek przez rok, w ramach badań klinicznych prowadzonych w Royal Marsden Sutton w Londynie. Obecnie toczy się 8 globalnych badań klinicznych z użyciem cząsteczki, zarówno w populacji dorosłych jak i dla pacjentów pediatrycznych. Mimo płynących z leczenia korzyści, barierą okazuje się finansowanie takiej terapii. Koszt rocznej kuracji dla osoby dorosłej to niespełna 400 tysięcy dolarów, cena dla dzieci jest trzy razy niższa. Na razie nie ma oficjalnych informacji na temat cen, które mogą obowiązywać na europejskim rynku.
Wiedza uspokaja
Onkologia jest i pozostanie dziedziną, w której postępy farmakoterapii są najsilniej zauważalne. Nie oznacza to jednak, że pacjenci mogą jedynie przeczytać o innowacjach, mają bowiem możliwość – w uzasadnionych przypadkach – odczuć skutki tych odkryć na własnej skórze. Warto zaznaczyć, że o nowoczesny lek mogą się starać także pacjenci z Polski. Lekarz prowadzący, za zgodą placówki, w której chory przechodzi terapię, może złożyć wniosek o wydanie zgody na pokrycie kosztów leku w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej do Ministerstwa Zdrowia.
Finansowanie terapii ze środków publicznych nie jest kwestią łatwą, przy obecnych kwotach rocznej terapii nie mamy co liczyć na wzięcie pod uwagę Vitrakvi w programach lekowych, jednak warto wiedzieć, w jakim kierunku idzie trend w leczeniu nowotworów, by widzieć samemu szansę na godną walkę z tym typem chorób i umieć ją w sposób rzetelny przekazać pacjentowi, dla którego sama nadzieja bywa niekiedy pierwszym lekarstwem.
