Firma GSK poinformowała, że Komisja Europejska wydała zgodę na dopuszczenie do obrotu leku Omjjara (momelotynib), doustnego inhibitora JAK1/JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1) podawanego raz dziennie. Omjjara jest pierwszym zarejestrowanym w UE lekiem stosowanym w leczeniu powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością, z pierwotnym włóknieniem szpiku, włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami kinazy janusowej (JAK) lub byli leczeni ruksolitynibem.
– Mielofibroza to choroba, która wiąże się z wieloma wyzwaniami w codziennym życiu pacjentów. Objawy takie jak powiększenie śledziony, zmęczenie, nocne poty czy uciążliwe bóle znacząco wpływają na jakość życia. Dotychczas pacjenci z niedokrwistością nie mieli konkretnej opcji leczenia tych objawów. Dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej momelotynibu, czyli leku o zróżnicowanym mechanizmie działania, może przyczynić się do zaspokojenia istotnej potrzeby medycznej pacjentów z mielofibrozą – powiedział Krzysztof Kępiński, Dyrektor Relacji Zewnętrznych w firmie GSK.
Szacuje się, że w Unii Europejskiej włóknienie szpiku rozpoznaje się u 1 na 10 000 osób. W chwili rozpoznania około 40% pacjentów ma umiarkowaną lub ciężką niedokrwistość i szacuje się, że z czasem u prawie wszystkich chorych na włóknienie szpiku rozwinie się niedokrwistość. Pacjenci z włóknieniem szpiku i niedokrwistością wymagają dodatkowego leczenia wspomagającego, w tym transfuzji koncentratu krwinek czerwonych, a ponad 30% z nich przerywa leczenie z powodu niedokrwistości. Pacjenci uzależnieni od transfuzji mają złe rokowanie i krótszy czas całkowitego przeżycia.
Podstawą dopuszczenia momelotynibu do obrotu były dane z głównego badania klinicznego MOMENTUM oraz subpopulacji dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością (hemoglobina <10 g/dl) z badania III fazy SIMPLIFY-1. Badanie MOMENTUM zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności momelotynibu w porównaniu z danazolem w leczeniu i ograniczaniu kluczowych objawów mielofibrozy w populacji pacjentów z objawami choroby oraz niedokrwistością, wcześniej leczonych inhibitorem JAK. Badanie SIMPLIFY-1 zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania momelotynibu w porównaniu z ruksolitynibem u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie otrzymywali wcześniej terapii inhibitorem JAK.
W obu badaniach klinicznych najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były biegunka, małopłytkowość, nudności, ból głowy, zawroty głowy, zmęczenie, osłabienie, ból brzucha i kaszel.
We wrześniu 2023 r. momelotynib został zarejestrowany pod marką Ojjaara przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w leczeniu mielofibrozy pośredniego lub wysokiego ryzyka, w tym pierwotnego lub wtórnego włóknienia szpiku (poprzedzonego czerwienicą prawdziwą i poprzedzonego nadpłytkowością samoistną), u dorosłych pacjentów z niedokrwistością.
O momelotynibie i produkcie leczniczym Omjjara w UE
Momelotynib ma zróżnicowany mechanizm działania, obejmujący zdolność hamowania trzech kluczowych szlaków sygnałowych: kinazy janusowej JAK1, JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1). Hamowanie JAK1 i JAK2 może złagodzić objawy ogólne i powiększenie śledziony. Dodatkowo hamowanie ACVR1 prowadzi do obniżenia poziomu krążącej hepcydyny, czego efektem jest zwiększenie dostępności żelaza i wytwarzania krwinek czerwonych.
Produkt leczniczy Omjjara jest wskazany w leczeniu powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością, z pierwotnym włóknieniem szpiku, włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami kinazy janusowej (JAK) lub byli leczeni ruksolitynibem.
Źródło: GSK
