W polskim prawodawstwie brak jest przepisów dotyczących tej procedury. Aktualnie również nie są prowadzone żadne prace legislacyjne w zakresie uregulowania procedury compassionate use w polskim systemie prawnym. Jesteśmy na szarym końcu Europy jeśli chodzi o zastosowanie tej reguły dla ratowania zdrowia i życia najtrudniejszych przypadków. Dlaczego w tej dziedzinie nie oczekujemy zmian?

W UE mamy w określone w prawie cztery główne procedury rejestracji leków. Są to zaczynając od najmniejszego zasięgu: procedura narodowa dotycząca pojedynczych krajów, procedury rejestracji w kilku krajach jednocześnie – procedura MRP i DCP oraz centralna. Procedura wzajemnego uznania (Mutual Recognition Procedure – MRP) stosowana jest w przypadku gdy dany produkt leczniczy został już dopuszczony do obrotu w jednym z państw członkowskich UE podmiot odpowiedzialny chce go zarejestrować w kolejnym państwie UE. Procedura zdecentralizowana (Decentralized Procedure – DCP) stosowana jest gdy wnioskowany produkt leczniczy nie został jeszcze dopuszczony w żadnym z państw członkowskich UE. W takim przypadku podmiot odpowiedzialny wskazuje państwo referencyjne, którego rolą będzie sporządzenie raportu oceniającego. Państwa zainteresowane wydają swoją decyzję na podstawie raportu oceniającego przygotowanego przez kraj referencyjny. Najwyższa w tej hierarchii procedura centralna polega na rejestracji leku od razu we wszystkich krajach UE. Od zasady konieczności rejestracji leków przewidziano jednak trzy wyjątki, w ramach których leki niedopuszczone do obrotu mogą być stosowane – wyłączenia te obejmują:

• wykorzystanie produktu leczniczego w badaniach klinicznych
• import docelowy
• procedurę compassionate use

Procedura compassionate use została uregulowana w art. 83 Rozporządzenia nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi. Przepis ten kreuje możliwość zezwolenia przez konkretne państwo członkowskie na wykorzystanie w procesie terapeutycznym produktu leczniczego, który nie został jeszcze w danym momencie dopuszczony do obrotu. Zastosowanie procedury compassionate use obwarowane jest szeregiem wymogów, które muszą zostać spełnione przed jej wdrożeniem:

• zezwala ona na podanie produktu, dla którego wniosek o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej jest poddawany ocenie klinicznej „pacjentom cierpiącym na przewlekłą lub poważnie upośledzającą chorobę albo schorzenie, które zostało uznane za zagrażające życiu, gdzie leczenie za pomocą dostępnych leków jest nieskuteczne”
• dany lek może zostać użyty tylko w ramach tzw. „indywidualnego stosowania”, jednakże owo stosowanie musi odnosić się do grupy osób – procedurze tej nie może zatem zostać poddany lek przeznaczony do zastosowania u tylko jednego, konkretnie oznaczonego pacjenta (w takiej sytuacji należałoby skorzystać z instytucji importu docelowego)
• państwo, które zdecyduje się na takie indywidualne zastosowanie substancji leczniczej jest zobowiązane do poinformowania o tym Europejskiej Agencji Leków, zaś wnioskodawcę obliguje do zapewnienia, że pacjenci będą mieli dostęp do nowego produktu leczniczego podczas okresu wydawania pozwolenia i wprowadzenia do obrotu, by uniknąć przerw w leczeniu

Programy typu compassionate use realizowane są w dwudziestu państwach członkowskich UE. W polskim prawodawstwie brak jest przepisów dotyczących procedury compassionate use. Wprowadzenie szczegółowych regulacji w zakresie tej procedury zostało przewidziane w projekcie Ustawy z dnia 21 września 2016 r. o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych oraz niektórych innych ustaw. Projekt zakłada umożliwienie zastosowania dla określonej grupy pacjentów cierpiących na chorobę przewlekłą lub poważną, wycieńczającą lub zagrażającą życiu produktu leczniczego, dla którego został złożony wniosek o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej lub który znajduje się w fazie badań klinicznych, przy czym wspomnianej grupy pacjentów nie można poddać skutecznemu leczeniu żadnym produktem leczniczym dopuszczonym do obrotu w Polsce.

Polskie rozwiązania w zakresie programów indywidualnego stosowania opierać się mają na systemie zgód wydawanych przez ministra zdrowia na wniosek podmiotu ubiegającego się o takie pozwolenie lub sponsora badania klinicznego – w zależności od tego czy dla danego produktu złożono już wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. W razie wątpliwości co do skuteczności lub bezpieczeństwa takiej eksperymentalnej terapii, minister uprawniony będzie do wystąpienia o opinię do Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi lub konsultanta z odpowiedniej dziedziny medycyny.

W tym całym chaosie legislacyjnym właśnie takie zmiany powinny przykuwać uwagę farmaceutów. Nie jesteśmy być może pierwszym ogniwem, który na tych zmianach skorzysta, ale to na naszym podwórku zachodzą zmiany, które nareszcie otworzą wielu pozostawionym bez nadziei pacjentom drzwi do lepszych i skuteczniejszych terapii. Mam nadzieję, że za kilka lat będziemy mogli pochwalić się realnymi osiągnięciami w tym temacie.