Od czasu do czasu w mediach pojawia się informacja o podwyżce jakiegoś leku w Polsce. Ich ceny są jednak niczym, wobec kosztu najdroższych leków na świecie.

[center][b][h3]Luxturna[/h3][/b][/center]
[img]https://mgr.farm/sites/default/files/lux.png[/img]

Luxturna do pierwszych pacjentów powinna trafić wiosną, ale cenę ujawniono już teraz i będzie wynosić 450 tys. dolarów za dawkę do jednego oka lub 850 tys. dolarów za dawkę podwójną, podawaną do obu gałek ocznych. Cena zawrotna, lecz nie rekordowa. W 2012 roku EMA dopuściła do obrotu lek przeznaczony dla chorych z niedoborem lipazy lipoproteinowej – Glyberę, która początkowo kosztowała 1,6 mln dolarów, a potem jej koszt obniżono do 1 mln dolarów. Jednak wiosną 2017 producent zrezygnował ze złożenia wniosku o przedłużenie wygasającej rejestracji tego leku, gdyż… poza badaniami klinicznymi otrzymał go tylko 1 pacjent [1].

Luxturna to jednorazowa terapia genowa, przeznaczona do leczenia pacjentów z utratą wzroku z powodu potwierdzonej biallelicznej dziedzicznej choroby siatkówki zależnej od RPE65 (IRD) [2]. Chorzy na IRD z powodu biallelicznych mutacji genu RPE65 doświadczają często nocnej ślepoty (nyctalopia) z powodu zmniejszonej wrażliwości na światło w dzieciństwie lub młodości, a także mimowolnych ruchów gałek ocznych w przód i tył (oczopląs). W miarę postępu schorzenia pogarsza się widzenie obwodowe, a rozwija tunelowe, prowadząc ostatecznie do całkowitej ślepoty. Luxturna jest pierwszym wektorem adenowirusowym (AAV), który osiągnął ten etap badań FDA. Uznana została przez FDA za lek sierocy oraz przełomową terapię dla rzadkich chorób dziecięcych [2].

[center][b][h3]Soliris[/h3][/b][/center]
[img]https://mgr.farm/sites/default/files/soli.png[/img]

Soliris (Eculizumabum) od stycznia 2018 roku znajduje się na liście leków refundowanych w naszym kraju i jest stosowany w ramach programów lekowych „Leczenie atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS-ICD-10 D59.3)” oraz „Leczenie nocnej napadowej hemoglobinurii (ICD-10 D59.5). Cena hurtowa brutto została ustalona na 22.708,35 zł [3]. Wskazaniem (nie podlegającym obecnie refundacji) jest także oporna na leczenie uogólniona miastenia rzekomoporaźną u pacjentów z dodatnim wynikiem badań na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu [4].

Ekulizumab to humanizowane, monoklonalne przeciwciało IgG2/4k. Jedna fiolka (30 ml) zawiera 300 mg ekulizumabu (10mg/ml)[4]. Roczny koszt terapii tym lekiem może wynieść nawet 2 mln zł [5].

[center][b][h3]Spinraza[/h3][/b][/center]
[img]https://mgr.farm/sites/default/files/spin.png[/img]

Spinraza to lek zawierający sól sodową nusinersenu (12mg/5ml), który jest oligonukleotydem antysensownym. Jest ona wskazana do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). SMA jest postępującą chorobą układu nerwowo-mięśniowego wywołaną mutacją w chromosomie 5q w genie SMN1. Drugi gen SM2 jest zlokalizowany w sąsiedztwie genu SMN1 i odpowiada za produkcję niewielkiej ilość białka SMN. SMA jest schorzeniem o szerokim spektrum objawów klinicznych, której ciężkość związana jest z mniejszą ilością kopii genu kodującego SMN2 i młodszym wiekiem w momencie pojawienia się objawów [6].

Nusinersen zwiększa ilość proteiny kodowanej przez gen SMN2, czego efektem jest przywrócenie funkcjonowania neuronów i/lub zapobieganie ich obumieraniu w związku z SMA [7].

W grudniu 2016 roku Spinraza została dopuszczona do leczenia SMA w Stanach Zjednoczonych, a od czerwca 2017 również w Unii Europejskiej. Tym samym stała się pierwszym zarejestrowanym lekiem na rdzeniowy zanik mięśni. Koszt jednej dawki w UE to ok. 90 tys. euro, zaś koszt rocznej terapii będzie się kształtował w okolicy 540 tys. euro w pierwszym roku leczenia (6 zastrzyków) i 270 tys. euro w kolejnych latach kuracji (3 dawki preparatu) [7,8].

[center][b][h3]Ravicti[/h3][/b][/center]
[img]https://mgr.farm/sites/default/files/ravicti.png[/img]

Ravicti to lek stosowany jako terapia wspomagająca dla osób z zaburzeniami cyklu mocznikowego [9]. Przeznaczony jest do leczenia przewlekłego u osób, których nie można leczyć wyłącznie zmianami w diecie. Pacjenci z tymi zaburzeniami nie są w stanie usuwać z organizmu azotu, gdyż brakuje im niektórych enzymów wątrobowych. Azot w organizmie jest przekształcany do amoniaku, którego kumulacja jest szkodliwa [10]. Każdy ml płynu zawiera 1,1g glicerolu fenylomaślanu. Jest to produkt leczniczy wiążący azot [9]. Koszt rocznej kuracji to prawie 794 tys. dolarów [11].

[center][b][h3]Elaprase[/h3][/b][/center]
[img]https://mgr.farm/sites/default/files/elapr.png[/img]

Elaprase to lek wskazany do długotrwałej terapii pacjentów z zespołem Huntera (Mukopolisacharydoza II, MPS II) [12]. Choroba ta należy do genetycznie uwarunkowanych schorzeń metabolicznych, dziedziczonych w sposób recesywny, sprzężony z płcią (z chromosomem X). MPS II występuje głównie u chłopców, a pierwsze objawy kliniczne pojawiają się około 2-3 roku życia. Istotę choroby stanowi deficyt aktywności sulfatazy iduronianu, będącej jednym z enzymów lizosomalnych, który powoduje gromadzenie nierozłożonych substratów, z powstawaniem wtórnych zmian w obrębie komórek i tkanek [13]. Każda fiolka Elaprase zawiera 6mg sulfatazy idurionu – 2mg/ml. Substancja czynna zawarta w leku jest kopią ludzkiego enzymu. Zastępuje on brakujący albo uszkodzony enzym u pacjenta z zespołem Huntera, co pozawala na zmniejszenie i kontrolowanie objawów choroby [14]. Roczny koszt terapii to ponad 500 tys. dolarów [15].

[b]Źródła:[/b]
[list=1]
[*]Znamy cenę najdroższego leku świata http://www.medexpress.pl
[*]Terapia Genowa LUXTURNA rekomendowana do leczenia chorych na IRD http://retinaamd.org.pl/
[*]http://www.mz.gov.pl/aktualnosci/nowa-lista-lekow-refundowanych-na-1-styczni-2018-r/
[*]Soliris CHPL
[*]Lek Soliris za ok. 2 mln zł wreszcie w refundacji. MZ: drogi, ale potrzebny http://www.politykazdrowotna.com/
[*]SPINRAZA CHPL
[*]Rdzeniowy zanim mięśni:lek jest, ale jedna dawka kosztuje 90 tys. eurohttp://www.rynekzdrowia.pl/
[*]Biogen ujawnił europejską cenę Spinrazy https://www.fsma.pl/
[*]RAVICTI CHPL
[*]Ravicti EMA/638140/2015 Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa
[*]Ranking najdroższych leków świata http://www.politykazdrowotna.com/
[*]Elaprase CHPL
[*]https://www.su.krakow.pl/mukopolisacharydoza-typu-ii-zespol-huntera
[*]W zespole Huntera zawodzi metabolizm. Pomóc może tylko jeden lek http://www.rynekzdrowia.pl
[*]https://www.thebalance.com/the-8-most-expensive-prescription-drugs-in-the-world-2663232
[/list]