Na razie istnieją 133 leki na choroby rzadkie – tak zwane „leki sieroce”. Niestety, oznacza to, że na 98,5 proc. chorób rzadkich (jest ich 6 do 7 tysięcy) nie ma żadnych leków. Przemysł farmaceutyczny ogranicza wydatki na badania, a dostępne leki często są bardzo drogie, mają one przy tym problematyczną skuteczność. AOTM musi podejmować trudne decyzje rekomendując refundację leków lub odrzucając je.
– Potrzebny jest Narodowy Plan na Rzecz Chorób Rzadkich – mówił Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich. – Chodzi o właściwą klasyfikację i utworzenie rejestru chorób, diagnostykę, kompleksową opiekę zdrowotną, pomoc socjalną dla pacjentów i ich rodzin, informację i edukację oraz monitorowanie realizacji planu. Społeczny projekt planu powstał, ale trafił na półkę w ministerstwie zdrowia. Jego nowe kierownictwo obiecuje opracowanie planu do końca roku 2016 – podkreślił Maćkowiak.
Choroby rzadkie występują z częstością poniżej 5 przypadków na 10 tys. osób, ultrarzadkie – poniżej 2 przypadków na 10 tys. osób.
źródło: dziennik.pl
