Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków FDA (Food and Drug Administration) odmówiła zatwierdzenia leku firmy Amneal Pharmaceuticals (AMRX.N), ze wskazaniem do lepszego kontrolowania objawów u pacjentów z chorobą Parkinsona. FDA powołała się na niewystarczające dane dotyczące bezpieczeństwa. Agencja nie zidentyfikowała problemów ze skutecznością lub samą produkcją leku.
Choroba Parkinsona
Choroba Parkinsona jest przewlekłym schorzeniem zwyrodnieniowym ośrodkowego układu nerwowego, które wpływa głównie na układ ruchowy. Objawy zwykle pojawiają się powoli, a wraz z postępem choroby częściej występują objawy niemotoryczne. Wczesne objawy to drżenie, sztywność, spowolnienie ruchów i trudności z chodzeniem. Mogą również pojawić się problemy z funkcjami poznawczymi i zmiany zachowania. Otępienie w chorobie Parkinsona staje się powszechne w zaawansowanych stadiach choroby [1]. Przyczyna choroby jest nieznana, ale uważa się, że rolę odgrywa kombinacja czynników genetycznych i środowiskowych. Nie ma na rynku leków na tę jednostką chorobową, dostępne jest jedynie leczenie objawowe [2].
Nowy lek – IPX203
Lewodopa jest prekursorem dopaminy, głównej molekuły sygnalizacyjnej w mózgu, wytwarzanej przez wyspecjalizowane komórki nerwowe stopniowo zanikające w przebiegu choroby. Uważana za podstawę leczenia choroby Parkinsona. Jest też często podawana w połączeniu z karbidopą, co pomaga zapobiegać konwersji lewodopy w dopaminę poza mózgiem. To umożliwiaja dotarcie większej ilości lewodopy do tkanki docelowej i zwiększenie poziomu dopaminy. Nowy preparat o przedłużonym uwalnianiu karbidopy i lewodopy (CD/LD) – doustny IPX203 – ma na celu dłuższą i lepszą kontrolę objawów choroby Parkinsona, niż obecne tabletki CD/LD o natychmiastowym uwalnianiu [3].
Aplikację firmy Amneal poparto głównie danymi z międzynarodowego badania fazy 3 RISE-PD (NCT03670953), które zakończyło się w 2021 r. Do badania włączono 506 dorosłych z zaawansowaną chorobą Parkinsona, u których występowały objawy choroby pomimo stabilnego leczenia CD/LD. IPX203 pomimo swojej skuteczności, był jednak związany z większym odsetkiem zdarzeń niepożądanych (42,2% w porównaniu do 31,6% przy terapii o natychmiastowym uwalnianiu) i poważnych zdarzeń niepożądanych (3,1% vs. 1,6%). Do najczęściej zgłaszanych należały nudności, suchość w jamie ustnej, zakażenie dróg moczowych i upadki [3].
– Jesteśmy zaangażowani w rozwój IPX203, który został opracowany w celu zapewnienia większych korzyści terapeutycznych w chorobie Parkinsona, niż przy terapii istniejącymi preparatami – powiedzieli dyrektorzy generalni Amneal Pharmaceuticals, Chirag i Chintu Patel.
Niewystarczające dane
FDA podała do wiadomości, że chociaż dane naukowe dla bezpieczeństwa składnika lewodopy (LD) w badaniach farmakokinetycznych są wystarczające, to proces ten nie został w wystarczającym stopniu zweryfikowany dla drugiego składnika – karbidopy (CD). Decyzja ta prawdopodobnie opóźni wprowadzenie leku na rynek co najmniej do pierwszej połowy 2024 roku. Firma Amneal Pharmaceuticals powiedziała, że będzie współpracować z FDA w celu rozwiązania problemów i zamierza spotkać się z agencją regulacyjną w celu ustalenia dalszego kierunku działań [4].
Amneal chce zarobić ponad 500 milionów dolarów do 2027 roku. Firma zapewnia, że decyzja FDA w sprawie nowego leku nie ma wpływu na prognozę na 2023 rok. Prognoza ta nie obejmowała przychodów z leku IPX203. Amneal ma w swoim portfolio również inny lek na chorobę Parkinsona – Rytary. Jednak według szacunków firmy tylko 4% pacjentów stosuje lek od czasu jego zatwierdzenia w 2015 roku [5].
Literatura:
[1] Kalia LV, Lang AE (August 2015). „Parkinson’s disease”. Lancet. 386 (9996): 896–912. doi:10.1016/s0140-6736(14)61393-3. PMID 25904081
[2] Samii A, Nutt JG, Ransom BR (May 2004). „Parkinson’s disease”. Lancet. 363 (9423): 1783–1793. doi:10.1016/S0140-6736(04)16305-8. PMID 15172778
[3] https://parkinsonsnewstoday.com/news/fda-asks-more-safety-data-ipx203-approval-parkinsons/
[4] https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-amneal-parkinsons-treatment/
[5] https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-declines-approve-amneal-pharmas-parkinsons-drug-2023-07-03/
©MGR.FARM
