Lek na SMA nie jest refundowany w Polsce, ale możesz to zmienić

16 listopada 2018 10:37

Mały Jaś Maksimczyk z Białegostoku cierpi na rdzeniowy zanik mięśni. Druzgocząca diagnoza padła, gdy chłopiec miał kilka tygodni. Lek, który może go uratować, kosztuje fortunę. Rodzice walczą o jego refundację.

Lek jest refundowany w niemal całej Unii Europejskiej poza Polską i czterema innymi krajami (fot. Shutterstock)

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to choroba genetyczna, która postępuje bardzo szybko. Polega na tym, że obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie słabną i stopniowo zanikają. U niemowląt i małych dzieci SMA przebiega gwałtownie. Jaś w tej chwili oddycha tylko za pomocą respiratora, nie może przełykać i właściwie nie rusza się. Ma małe szanse, by dożyć do 2. urodzin.

Ratunkiem dla niego jest lek nusinersen (Spinraza), którego jedna dawka kosztuje 90 tys. euro. W pierwszym roku pacjent musi przyjąć sześć dawek, a w kolejnych latach – po trzy. Lek jest refundowany w niemal całej Unii Europejskiej poza Polską i czterema innymi krajami. W związku z tym chorzy na SMA i rodzice cierpiących dzieci przygotowali petycję do premiera Mateusza Morawieckiego, by lek był refundowany również w Polsce. Cały czas trwa zbieranie podpisów, petycja ma być złożona 22 listopada. Jeśli chcesz złożyć swój podpis, wejdź na stronę: https://www.petycjeonline.com/petycja_sma.

Nusinersen jest lekiem zwiększającym ilość proteiny SMN kodowanej przez gen SMN2, co przywraca funkcjonowanie neuronów i/lub zapobiega ich obumieraniu w związku z SMA. 24 grudnia 2016 r. nusinersen został dopuszczony do leczenia SMA w Stanach Zjednoczonych, a 30 maja 2017 r. również na obszarze Unii Europejskiej, stając się pierwszym zarejestrowanym lekiem na rdzeniowy zanik mięśni.

Rdzeniowy zanik mięśni rozwija się wskutek wady genetycznej. W Polsce taką mutację ma jedna na 35-40 osób. Jeżeli dwoje rodziców jest nosicielami tej wady, istnieje 25% ryzyko, że ich dziecko będzie miało SMA. Rodzice Jasia przechodzą badania genetyczne, by potwierdzić to przypuszczenie w ich przypadku.

Źródło: IK/plus.wspolczesna.pl

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Odpowiadasz:

avatar
Akceptuję regulamin dyskusji *
Komentujesz jako gość! Chcesz być informowany o nowych komentarzach w temacie? Zarejestruj się, lub jeśli już masz konto w grupie farmacja.net - .

Powiązane artykuły

Farmaceuci apelują do „antyszczepionkowców” Farmaceuci apelują do „antyszczepionkowców”

Przez lata Polska była wzorem do naśladowania dla innych krajów pod względem liczby zaszczepionych d...

TVN24: Policjanci zatrzymali jedenastu aptekarzy, którzy zbudowali mechanizm eksportu rzadkich i drogich leków TVN24: Policjanci zatrzymali jedenastu aptekarzy, którzy zbudowali mechanizm eksportu rzadkich i drogich leków

Jak informuje TVN24 operacja policjantów z komendy wojewódzkiej policji w Radomiu rozpoczęła się w o...

Marek Tombarkiewicz: To, że tylko farmaceuta może prowadzić aptekę nie jest niczym niezwykłym Marek Tombarkiewicz: To, że tylko farmaceuta może prowadzić aptekę nie jest niczym niezwykłym

Podczas piątkowej dyskusji o nowelizacji Prawa farmaceutycznego, wiceminister zdrowia Marek Tombarki...