Orbitopatia tarczycowa jest jednym z wielu objawów autoimmunologicznej choroby Gravesa-Basedowa. Wynika z zapalenia tkanek miękkich oczodołu, które prowadzi do wytrzeszczu osiowego gałek ocznych. Do tej pory w leczeniu stosowało się głownie kortykosteroidy: metyloprednizolon oraz prednizon. Koncern biotechnologiczny Acelyrin pracuje jednak nad badaniami nad zupełnie inną substancją – lonigutumabem.
Jak przebiegły dotychczasowe badania?
W dotychczasowym badaniu pacjentów podzielono na dwie grupy. W kohorcie 1 dwóch pacjentów otrzymywało placebo, a pozostałych sześciu 40 mg lonigutumabu. Tymczasem kohorta 2 miała charakter otwarty i stosowano u pacjentów schemat dawkowania jednej „dawki nasycającej” 50 mg, a następnie wstrzyknięć 25 mg raz w tygodniu.
- Czytaj również: Eksperci: zaczęła się nowa era w leczeniu poważnych chorób oczu
Wśród uczestników leczonych lonigutumabem w kohorcie 1 jedna czwarta wyników poprawiła się o co najmniej jeden punkt w skali podwójnego widzenia. Połowa poprawiła się o co najmniej dwa punkty w skali wypukłości gałki ocznej. Wszystkie wyniki poprawiły się o co najmniej dwa punkty w „wyniku aktywności klinicznej”, który ocenia objawy choroby oczu tarczycy. Żaden z badanych otrzymujących placebo nie uzyskał takich wyników jak ci leczeni substancją czynną. Pacjenci dobrze tolerowali lek. Jak dotąd badacze nie zgłosili żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych. Pod koniec tego roku ma zostać przeprowadzona faza 2b/3 badań nad substancją.
Lek ma już konkurencję na rynku
Istnieje już lek na choroby oczu tarczycy, Tepezza, który celuje w to samo białko. Lek podaje się w postaci wlewu dożylnego trwającego od 60 do 90 minut. Natomiast lek firmy Acelyrin podaje się we wstrzyknięciu podskórnym. Może to stanowić znaczącą przewagę nad Tepezzą ze względu na dużo szybszy i łatwiejszy sposób podania substancji. W rezultacie, chociaż Tepezza stanowi znaczący postęp w leczeniu chorób oczu tarczycy, lek firmy Acelyrin może okazać się godną uwagi alternatywą, oferującą szybszy, łatwiejszy i potencjalnie bardziej przystępny sposób podawania substancji terapeutycznej.
Nadzieja dla chorych
Jeżeli kolejne fazy badań okażą się sukcesem, chorzy już za jakiś czas będą mogli liczyć na innowacyjne leczenie tej rzadkiej choroby. Jednocześnie usprawni to leczenie choroby Gravesa-Basedowa. Ta bowiem przyczynia się do powstania wielu trudnych do wyleczenia objawów i wciąż stanowi wyzwanie dla medycyny.
Źródło:
- Acelyrin eye drug heads to late-stage testing after trial win
https://www.biopharmadive.com/news/acelyrin-eye-drug-heads-to-late-stage-testing-after-trial-win/710837/
©MGR.FARM
