Firma Novartis od dłuższego czasu pracuje nad lekiem na przewlekłą białaczką szpikową. Scemblix to lek doustny, zawierający asciminib, stosowany u pacjentów z chromosomem Philadelphia. Lek podaje się pacjentom, których wcześniej leczono co najmniej dwoma lekami przeciwnowotworowymi z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej [1].
Przewlekła białaczka szpikowa i inhibitory kinazy tyrozynowej
Przewlekła białaczka szpikowa CML (Chronic Myelogenous Leukemia) jest nowotworem białych krwinek. Jest to forma białaczki charakteryzująca się zwiększonym i nieuregulowanym wzrostem komórek w szpiku kostnym. Komórki te gromadzą się też we krwi. Charakterystyczna dla tej choroby jest translokacja chromosomowa, zwana chromosomem Philadelphia, który zawiera gen fuzyjny zwany BCR-ABL1. Gen ten odpowiada za funkcjonowanie białka sygnalizacyjnego kinazy tyrozynowej, które jest „zawsze włączone”, co powoduje niekontrolowany podział komórki [2].
CML leczy się głównie lekami celowanymi, zwanymi inhibitorami kinazy tyrozynowej TKI (Tyrosine Kinase Inhibitors). Leki te od 2001 r. doprowadziły do radykalnej poprawy wskaźników przeżycia długoterminowego. Zrewolucjonizowały też leczenie tego typu białaczki i pozwalają u większości pacjentów cieszyć się dobrą jakością życia, w porównaniu do poprzednich leków stosowanych w chemioterapii [3]. Niemniej jednak, efekty uboczne występują, a u niektórych pacjentów w tak dużym nasileniu, że rezygnują oni z leczenia.
- Czytaj również: Sandoz oddziela się od Novartisa i stawia na leki biopodobne
Jednym ze sposobów monitorowania przez lekarzy skuteczności leczenia CML jest odpowiedź molekularna MR (Molecular Response). Jest to miara tego, ile komórek we krwi i szpiku kostnym nosi gen BCR – ABL. Główna reakcja molekularna MMR (Major Molecular Response) występuje, gdy ilość tego genu jest 1000-krotnie obniżona w stosunku do nieleczonego pomiaru bazowego [4]. Wskaźnik tej reakcji powinien być w trakcie leczenia jak najwyższy.
Nowy lek
W styczniu firma podała, że lek Scemblix spełnił główne cele badania z udziałem 405 pacjentów. Teraz, na spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej w Chicago przedstawiono bardziej szczegółowe dane. Jak podaje firma, Scemblix pomógł 67,7% pacjentom uzyskać większą o prawie 20% odpowiedź molekularną MMR, niż u pacjentów otrzymujących inhibitory kinazy tyrozynowej TKI. Podczas badania, zaledwie 5% pacjentów przerwało leczenie Scemblix z powodu działań niepożądanych, w porównaniu do 10% pacjentów, którzy przerwali terapię lekiem z grupy TKI [5].
- Czytaj również: Novartis wprowadza nowy lek na SMA
Na początku tego miesiąca analitycy Jefferies stwierdzili, że najlepszym scenariuszem dla leku Scemblix będzie wskaźnik MMR większy niż 60% i wskaźnik przerwania leczenia mniejszy niż 10%. To prawdopodobnie sprawi bowiem, że lek stanie się nowym standardem leczenia. Prognozują, że roczna szczytowa sprzedaż na całym świecie osiągnie 4,5 miliarda dolarów. Preparat Scemblix zatwierdzono już w ponad 70 krajach ze wskazaniem do leczenia osób dorosłych z CML, które wcześniej przeszły dwa lub więcej standardowych metod leczenia. Nowe wyniki mogą uzasadniać szersze zastosowanie leku. Również u pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu tej choroby [5].
Literatura:
- https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2022/20220825156432/anx_156432_pl.pdf
- „Chronic myeloid leukemia” (PDF). NCCN Clinical Practice Guidelines. National Cancer Comprehensive Network. 15 November 2021.
- Besa EC, Buehler B, Markman M, Sacher RA (27 December 2013). Krishnan K (ed.). „Chronic Myelogenous Leukemia”. Medscape Reference. WebMD. Retrieved 3 January 2014
- https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-myeloid-leukemia/treating/is-treatment-working.html
- https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/novartis-leukemia-drug-more-effective-than-older-treatments-trial-2024-05-31/
©MGR.FARM
