Lek Zolgensma jest nowoczesną terapią genową przeznaczoną do leczenia dzieci poniżej 2. roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). To rzadka choroba genetyczna, która powoduje upośledzenie mięśni szkieletowych, a w ciężkich przypadkach prowadzi do śmierci.
Gigantyczna cena jednej dawki
Z powodu wysokiej ceny Novartis miał problem z rejestracją leku w Stanach Zjednoczonych (czytaj również: Lek na SMA nie jest refundowany w Polsce, ale możesz to zmienić). Jednak firma w końcu przekonała amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), że dzięki temu preparatowi można uratować życie dzieci. Wystarczy tylko jedna dawka. Dotychczas dzieci dotknięte rdzeniowym zanikiem mięśni dostawały leki, które kosztują kilkaset tysięcy dolarów rocznie, a terapia trwa całe życie.
Novartis chciał sprzedawać w USA lek Zolgensma w przedziale cenowym od 1,5 mln do 5 mln dolarów. Ostateczna cena za dawkę wynosi 2,1 mln dolarów za dawkę. Koncern oferuje amerykańskim ubezpieczycielom lek na raty – po 425 tys. przez pięć lat.
Jak będzie wyglądała terapia?
Terapia genowa w leczeniu SMA polega na podaniu do komórek ciała dodatkowej sekwencji DNA kodującej gen SMN1, czyli tego, którego brakuje chorym. Sekwencję dostarcza specjalnie spreparowany wirus z rodziny AAV9 (czytaj również: Pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni). Ponieważ komórki neuronalne w rdzeniu kręgowym nie ulegają podziałowi, zakłada się, że pojedyncze podanie terapii genowej powinno wystarczyć na całe życie pacjenta.
Do tej pory jedyny lek na tę chorobę oferował amerykański koncern biotechnologiczny Biogen. Specyfik o nazwie Spinraza trzeba podawać dziecku co cztery miesiące. Terapia w pierwszym roku kosztuje 750 tys. dolarów, a w kolejnych latach po 375 tys. Lek jest dopuszczony do stosowania w Polsce. Figuruje w wykazie leków refundowanych obowiązującym od 1 stycznia 2019 r.
Źródło: IK/rp.pl
