REKLAMA
Magazyn mgr.farm

Novartis wprowadza nowy lek na SMA

27 maja 2019 12:23

Rzeczpospolita donosi, że koncern Novartis będzie mógł sprzedawać w USA nowy lek dla niemowląt chorujących na rdzeniowy zanik mięśni. Jedna dawka leku kosztuje 2,1 mln dolarów. Być może jeszcze w tym roku preparat pojawi się w Europie i Japonii.

Potwierdzenie, że wniosek został przyjęty do oceny, nie gwarantuje, że EMA zatwierdzi sam produkt (fot. Shutterstock)
Lek Zolgensma jest nowoczesną terapią genową przeznaczoną do leczenia dzieci poniżej 2. roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) (fot. Shutterstock)

Lek Zolgensma jest nowoczesną terapią genową przeznaczoną do leczenia dzieci poniżej 2. roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). To rzadka choroba genetyczna, która powoduje upośledzenie mięśni szkieletowych, a w ciężkich przypadkach prowadzi do śmierci.

Gigantyczna cena jednej dawki

Z powodu wysokiej ceny Novartis miał problem z rejestracją leku w Stanach Zjednoczonych (czytaj również: Lek na SMA nie jest refundowany w Polsce, ale możesz to zmienić). Jednak firma w końcu przekonała amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), że dzięki temu preparatowi można uratować życie dzieci. Wystarczy tylko jedna dawka. Dotychczas dzieci dotknięte rdzeniowym zanikiem mięśni dostawały leki, które kosztują kilkaset tysięcy dolarów rocznie, a terapia trwa całe życie.

REKLAMA

Novartis chciał sprzedawać w USA lek Zolgensma w przedziale cenowym od 1,5 mln do 5 mln dolarów. Ostateczna cena za dawkę wynosi 2,1 mln dolarów za dawkę. Koncern oferuje amerykańskim ubezpieczycielom lek na raty – po 425 tys. przez pięć lat.

REKLAMA

Jak będzie wyglądała terapia?

Terapia genowa w leczeniu SMA polega na podaniu do komórek ciała dodatkowej sekwencji DNA kodującej gen SMN1, czyli tego, którego brakuje chorym. Sekwencję dostarcza specjalnie spreparowany wirus z rodziny AAV9 (czytaj również: Pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni). Ponieważ komórki neuronalne w rdzeniu kręgowym nie ulegają podziałowi, zakłada się, że pojedyncze podanie terapii genowej powinno wystarczyć na całe życie pacjenta.

Do tej pory jedyny lek na tę chorobę oferował amerykański koncern biotechnologiczny Biogen. Specyfik o nazwie Spinraza trzeba podawać dziecku co cztery miesiące. Terapia w pierwszym roku kosztuje 750 tys. dolarów, a w kolejnych latach po 375 tys. Lek jest dopuszczony do stosowania w Polsce. Figuruje w wykazie leków refundowanych obowiązującym od 1 stycznia 2019 r.

Źródło: IK/rp.pl

REKLAMA

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Powiązane artykuły

MZ nie zaakceptowało 9 propozycji cen leku Diaprel MZ nie zaakceptowało 9 propozycji cen leku Diaprel

Firma Servier wydała oświadczenie dotyczące decyzji Ministerstwa Zdrowia o usunięciu z dniem 1 lipca...

Urzędnik NFZ spędzi w więzieniu dwa lata – co z tymi, którzy wyłudzali refundację? Urzędnik NFZ spędzi w więzieniu dwa lata – co z tymi, którzy wyłudzali refundację?

Dziennikarze „Superwizjera” TVN przygotowali materiał o wykrytych nieprawidłowościach dotyczących sp...

Pacjenci z TNP czekają na refundację leków doustnych Pacjenci z TNP czekają na refundację leków doustnych

Tętnicze nadciśnienie płucne to choroba, która atakuje znienacka i to najczęściej młode kobiety. Nie...

REKLAMA
Logowanie

Aby w pełni korzystać z serwisów grupy farmacja.net musisz się zalogować. Jeśli nie jesteś farmaceutą, zaloguj się za pomocą swojego konta farmacja.net

Rejestracja

Wypełnij wymagane pola zamieszczone poniżej. Pamiętaj by podać poprawny adres email - na niego zostanie wysłany link potwierdzający, który umożliwi zakończenie rejestracji w serwisie.

Masz już konto? Zaloguj się Nie pamiętasz hasła? Możesz je przypomnieć
Przypomnij hasło

Podaj adres email przypisany do konta, a my wyślemy do Ciebie link z przypomnieniem hasła.

Nie masz konta? Zarejestruj się Masz konto? Zaloguj się
Ustaw nowe hasło

Ustal swoje hasło ponownie.

Nie masz konta? Zarejestruj się Masz konto? Zaloguj się
Dane profilu

Uzupełnij dane, aby aktywować konto.

Link aktywacyjny

Rejestracja przebiegła pomyślnie. Na podany adres email został wysłany link weryfikacyjny, który umożliwi dokończenie rejestracji.

Niepoprawny hash weryfikacyjny

Wygląda na to, że hash weryfikacyjny jest niepoprawny. Proszę skontaktuj się z nami poprzez formularz kontaktowy

Szanowni Państwo,

Farmacja.net sp. z o. o. przetwarza Twoje dane osobowe zbierane w Internecie, w tym informacje zapisywane w plikach cookies, w celu personalizacji treści oraz reklamy, udostępniania funkcji mediów społecznościowych oraz analizowania ruchu w Internecie.

Kliknij “Zatwierdź i przejdź do serwisu”, aby wyrazić zgodę na korzystanie z technologii takich jak cookies i na przetwarzanie przez farmacja.net sp. z o .o. , Zaufanych Partnerów Twoich danych osobowych zbieranych w Internecie, takich jak adresy IP i identyfikatory plików cookie, w celach marketingowych (w tym do zautomatyzowanego dopasowania reklam do Twoich zainteresowań i mierzenia ich skuteczności) i pozostałych, szczegółowo opisanych w ustawieniach zaawansowanych.

Zgoda jest dobrowolna i możesz ją w dowolnym momencie wycofać w ustawieniach zaawansowanych.

Ponadto masz prawo żądania dostępu, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania danych. W polityce prywatności znajdziesz informacje jak zakomunikować nam Twoją wolę skorzystania z tych praw.

Szczegółowe informacje na temat przetwarzania Twoich danych znajdują się w polityce prywatności.

Instalowanie cookies itp. na Twoich urządzeniach i dostęp do tych plików.

Na naszych stronach internetowych używamy technologii, takich jak pliki cookie i podobne służących do zbierania i przetwarzania danych eksploatacyjnych w celu personalizowania udostępnianych treści i reklam oraza analizowania ruchu na naszych stronach. Te pliki cookie pomagają poprawić jakość treści reklamowych na stronach. Dzięki tym technologiom możemy zapiewnić Ci lepszą obsługę poprzez serwowanie reklam lepiej dopasowanych do Twoich preferencji.

Nasi zaufani partnerzy to:

Facebook Ireland Limited – prowadzenie kampani remarektingowych i mierzenie ich efektywności – Irlandia (EOG)

Google Ireland Limited (Google Adwords, DoubleClick Ad Exchange, DoubleClick for Publishers Small Business) – zarządzanie kampaniami reklamowymi, ich analiza i pomiary ruchu na stronach Serwisu – Irlandia (EOG)

Google Incorporated (Google Analytics, Google Cloud Platform, GSuit, Google Optimize, Google Tag Manager, Google Data Studio) – obsługa kampanii reklamowych, analizowanie ruchu na stronach Serwisu i obsługa poczty firmowej, analiza sposobu korzystania z Serwisu przez Użytkownika – USA (poza EOG)

Comvision sp. z o. o. – wysyłanie informacji marketingowych dotyczących Serwisu – Polska (EOG)

Benhauer sp. z o.o. – prowadzenie kampanii remarketingowych i mierzenie ich efektywności, e-mail Marketing – Polska (EOG)

LiveChat, Inc. – usługa Pharm:assistant

Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu mgr.farm jest możliwy dla osób uprawnionych do wystawiania recept lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Ustawienia zaawansowane Wstecz