REKLAMA
pt. 26 lutego 2021, 08:01

Choroby rzadkie i leki sieroce. Jest nadzieja dla pacjentów w Polsce?

Aktualnie znanych jest blisko 8 000 chorób rzadkich. Na około 350 z nich wynaleziono już leki. Są to tak zwane leki sieroce. Ich wspólną cechą jest niestety wysoki koszt, który dla wielu pacjentów stanowi poważną barierę uniemożliwiającą leczenie. O ich problemach i zmaganiach warto pamiętać szczególnie 28 lutego – gdy przypada Światowy Dzień Chorób Rzadkich.

Od 11 lat nie udało się w Polsce przygotować Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich (fot. Shutterstock)
Od 11 lat nie udało się w Polsce przygotować Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich (fot. Shutterstock)

Mianem chorób rzadkich określa się przewlekłe i trudne do zdiagnozowania schorzenia, które najczęściej są efektem uwarunkowań genetycznych (ok. 80% przypadków). Zazwyczaj ujawniają się one już w wieku dziecięcym i dotyczą około 8% populacji. Chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka ona nie więcej niż 1 osobę na 2 000. Choroby występujące z częstością 1 na 50 000 lub mniejszą, to choroby ultrarzadkie. Uwzględniając polskie dane demograficzne szacuje się, że problem ten w naszym kraju dotyka od 2,3 – 3 mln osób. Aktualnie znanych jest około 8000 chorób rzadkich (czytaj również: Egalitaryzm w formie uszlachetnionej).

Tego typu schorzenia stanowią ogromne wyzwanie dla współczesnej medycyny. Jednym z problemów jest ich diagnostyka. Wiedza na temat chorób rzadkich jest wciąż niewielka. To sprawia, że zanim pacjent otrzyma prawidłową diagnozę, czasami przez lata zmaga się z objawami choroby. A objawy te są często niejednoznaczne, co utrudnia ich rozpoznanie.

Kolejnym problemem jest leczenie. Aktualnie znanych jest około 350 leków skutecznych w chorobach rzadkich. Są to tak zwane leki sieroce. Mała grupa pacjentów, którzy wymagają ich stosowania, często sprawia, że ich wytwarzanie jest dla producentów nieopłacalne. Zyski z ich sprzedaży na ogół nie są w stanie zamortyzować kosztów poniesionych na badania naukowe i produkcję. W rezultacie ich ceny bywają bardzo wysokie, co stanowi kolejny problem dla potrzebujących ich leków.

Polska jako ostatnia…

W Polsce już od 11 lat toczą się prace nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Nieoficjalnie mówi się, że w najbliższych dniach Ministerstwo Zdrowia ma zaprezentować jego finalny kształt. Okazją do tego będzie Światowy Dzień Chorób Rzadkich, który przypada 28 lutego. Polska ma obowiązek przygotować taki plan na mocy Decyzji Parlamentu Europejskiego i Rady UE ustanawiającej drugi program działań w dziedzinie zdrowia na lata 2008 – 2013. Niestety nasz kraj jako jedyny w UE do tej pory nie wdrożył tego strategicznego dokumentu dla tej grupy pacjentów. Jego dotychczasowe projekty nie były pozytywnie oceniane przez ekspertów.

A co tak naprawdę Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich da pacjentom? Przede wszystkim dokument ten ma zawierać wytyczne dotyczące utworzenia i finansowania centrów referencyjnych, przygotowania do samoopieki czy rejestru medycznego chorób rzadkich. Ma on też zawierać propozycje zmian legislacyjnych – szczególnie w ustawie refundacyjnej – które ułatwią pacjentom dostęp do leków sierocych. Rozporządzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z 16 grudnia 1999 r. zaznacza bowiem, że pacjenci cierpiący na rzadkie stany chorobowe powinni być uprawnieni do takiej samej jakości leczenia jak inni pacjenci.

– Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich będzie narzędziem pozwalającym zapewnić trwałą realizację polityki zdrowotnej ukierunkowanej na potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi, wprowadzi systemowe rozwiązania problemów zdrowotnych i socjalnych tej grupy chorych – jak zapewnia sam resort zdrowia na swojej stronie internetowej.

Leki sieroce oceniane jak inne leki?

W sierpniu 2019 roku Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji opublikowała raport dotyczący leków sierocych w polskim systemie refundacyjnym, na tle rozwiązań w innych krajach. Płynące z niego wnioski nie były optymistyczne. Polski system refundacyjny nie wyodrębnia bowiem szczególnej ścieżki oceny dla leków sierocych. Podlegają one tym samym regulacjom, co produkty lecznicze stosowane w leczeniu chorób powszechnie występujących.

W okresie od stycznia 2012 r. do końca marca 2019 r. do Agencji wpłynęło ogółem 160 zleceń od Ministra Zdrowia, które dotyczyły oceny produktów leczniczych ze statusem leku sierocego. Co trzecie było zaopiniowane negatywnie, natomiast tylko w przypadku co piątego zlecenia, zasadność refundacji zaopiniowana była pozytywnie warunkowo.

AOTMiT wskazywał, że niektóre kraje podejmują działania mające na celu uelastycznienie kryteriów oceniających tę grupę leków. W taki sposób, by były bardziej dostępne dla pacjentów. I tak w Niemczech, w procesie oceny technologii sierocych akceptowany jest niższy poziom istotności statystycznej, natomiast w Szkocji dopuszczone jest wnioskowanie na podstawie surogatowych punktów końcowych. W części krajów na poprawę dostępu pacjentów do leków sierocych jest wydzielany osoby budżet refundacyjny. Kraje te wspierają też rozwój badań niekomercyjnych w tym zakresie.

Badania kliniczne rozwiążą problem?

Warto też odnotować, że niedawno Agencja Badań Medycznych zapowiedziała przekazanie 100 mln zł na badania w obszarze chorób rzadkich. Ma to być pierwszy taki w Europie Środkowo-Wschodniej program na działalność badawczo-rozwojową, z którego będą mogli skorzystać pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi.

– Dla wielu chorych, zwłaszcza na choroby rzadkie badania kliniczne są szansą na innowacyjne leczenie i poprawę zdrowia. Wiąże się to z możliwością wykonania nowoczesnych badań diagnostycznych, a wielu przypadkach z ostatnią dostępną opcją zwiększenia komfortu i czasu przeżycia – podkreślała lek. Aneta Sitarska-Haber wiceprezes Polskiego Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych (GCPpl)

– Bardzo się cieszę, że Agencja Badań Medycznych realizuje programy, które mają służyć poprawie diagnostyki w chorobach rzadkich. To jest niezwykle istotny problem. Oczywiście mamy świadomość, że w chorobach rzadkich nie doganiamy tempa opracowywania nowych terapii, dostępnego dla pacjentów z częstszymi schorzeniami, ale wyjściową kwestią jest problem diagnostyczny, który zdarza się że w przypadku chorych na choroby rzadkie trwa latami – komentowała z kolei prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu – Pomnika Centrum Zdrowia Dziecka.

Jak przekonuje ABM krótko- i długoterminowe rezultaty wynikające z udziału jednostek naukowych i pacjentów w proponowanym przez Agencję konkursie, to wyjście naprzeciw oczekiwaniom społecznym związanym ze wsparciem diagnostyki chorób rzadkich, poprzez wykorzystanie nowoczesnych wysokospecjalistycznych badań genetycznych, wypracowanie standardów i procedur dotyczących nowoczesnych podejść diagnostycznych. To także szansa dla pacjentów na wdrożenie leczenia i zwiększenia dostępności do innowacyjnych terapii lekowych.

©MGR.FARM

Cystone jako naturalne wsparcie nerek i układu moczowego według koncepcji Ajurweda

23 lipca 202415:09

Ajurweda to tradycyjny system medycyny i opieki zdrowotnej, który powstał kilka tysięcy lat temu na subkontynencie indyjskim, a w 1979 roku został oficjalnie uznany przez Światową Organizację Zdrowia (World Healthy Organization, WHO) za koncepcję zdrowia i terapii. Termin Ajurweda to połączenie dwóch słów – „ayu” (życie) i „veda” (wiedza), co oznacza „wiedzę o życiu”. Medycyna ajurwedyjska dąży do utrzymania organizmu człowieka w stanie harmonii i równowagi (fizycznej, psychicznej, społecznej i duchowej). To wszystko w oparciu o naturalne metody uzdrawiania. Wykorzystuje ziołolecznictwo, zabiegi na ciało mające na celu oczyszczanie organizmu zarówno z toksyn fizycznych, jak i mentalnych oraz regenerację organizmu [1,2]. […]

Cystone jako naturalne wsparcie nerek u układu moczowego według koncepcji Ajurweda (fot. shutterstock.com)

Ajurweda to tradycyjny system medycyny i opieki zdrowotnej, który powstał kilka tysięcy lat temu na subkontynencie indyjskim, a w 1979 roku został oficjalnie uznany przez Światową Organizację Zdrowia (World Healthy Organization, WHO) za koncepcję zdrowia i terapii. Termin Ajurweda to połączenie dwóch słów – „ayu” (życie) i „veda” (wiedza), co oznacza „wiedzę o życiu”. Medycyna ajurwedyjska dąży do utrzymania organizmu człowieka w stanie harmonii i równowagi (fizycznej, psychicznej, społecznej i duchowej). To wszystko w oparciu o naturalne metody uzdrawiania. Wykorzystuje ziołolecznictwo, zabiegi na ciało mające na celu oczyszczanie organizmu zarówno z toksyn fizycznych, jak i mentalnych oraz regenerację organizmu [1,2].

Cystone to preparat oparty o ideologię Ajurweda

Cystone to suplement diety, którego skład oparty jest o zioła w myśl ideologii Ajurwedy – Achyranthes aspera, Cyperus scariosus, Didymocarpus pedicellata, Rubia cordifolia, Saxifraga ligulata, Onosma bracteatum i Vemonia cinerea. Zastosowanie ziół w Ajurwedze jest poparte kilkusetletnimi doświadczeniami oraz badaniami naukowymi. Preparat Cystone dzięki wykorzystanym surowcom roślinnym charakteryzuje się następującymi właściwościami:

  • hamuje litogenezę, ograniczając tworzenie się kamieni moczowych,
  • wykazuje działanie ściągające, przeciwbakteryjne i przeciwzapalne,
  • ma silne właściwości antyoksydacyjne,
  • jest skuteczny w utrzymaniu prawidłowej funkcji dróg moczowych – działa moczopędnie,
  • zmniejsza podatność na problemy z układem moczowym, zachowując integralność błon śluzowych [3,5,6].

Kamica moczowa jako powszechne schorzenie układu moczowego

Kamica moczowa to problem zdrowotny znany od początków cywilizacji. Zapisy dotyczące objawów, oznak i strategii leczenia kamieni moczowych można znaleźć w kilku starożytnych tekstach medycyny tradycyjnej, do których należy m.in. Ajurweda. W Ajurwedzie kamica układu moczowego uznawana jest za jedną z ośmiu najbardziej uciążliwych chorób. Natomiast jej leczenie w myśl tej ideologii obejmuje formuły ziołowe, płyny alkaliczne i zabiegi chirurgiczne [4].

Według autorów przeglądu literatury naukowej z 2017 roku, większość roślin przeciwdziałających kamicy moczowej rozpuszcza kamienie lub hamuje proces ich powstawania. Formuła Cystone uznawana jest jako obiecujący preparat przeciwkamicowy, co zostało potwierdzone w różnych fazach badań klinicznych [4]. Również autorzy metaanalizy z 2008 roku obejmującej 50 badań ocenili Cystone jako preparat skuteczny w łagodzeniu dolegliwości związanych z kamicą moczową [5].

Przegląd badań wskazuje na skuteczność preparatu Cystone

W podwójnie zaślepionym badaniu z randomizacją wykazano, że preparat Cystone wydaje się być bezpieczny i poprzez zwiększenie szybkości wydalania kamieni nerkowych wpływać korzystnie na stan zdrowia pacjentów z mniejszymi kamieniami nerkowymi [7]. Do podobnych wniosków doszli autorzy trwającego 3 miesiące otwartego badania klinicznego z 2017 roku. U 20 z 35 pacjentów zaobserwowano wydalenie kamieni nerkowych o wielkości od 5 do 6,9 mm. Natomiast wydalenie kamieni nerkowych o średnicy od 7 do 12 mm zaobserwowano u 16 z 30 pacjentów. Po leczeniu nastąpiła znacząca poprawa również w zakresie innych objawów klinicznych. Dodatkowo nie zgłoszono żadnych poważnych działań niepożądanych. Autorzy kolejnej pracy ocenili zatem Cystone jako bezpieczny i skuteczny w leczeniu kamicy moczowej [6].

Bardzo ciekawe są również wyniki przeglądu systematycznego i metaanalizy z 2020 roku na temat skuteczności klinicznie testowanych środków przeciwdziałających nefrotoksyczności cisplatyny. Autorzy wskazali na Cystone (obok siarczanu magnezu), jako obiecujący preparat wykazujący działanie ochronne przed nefrotoksycznością spowodowaną cisplatyną u pacjentów onkologicznych [8].

Skuteczność preparatu Cystone

Skuteczność Cystone została także zbadana w warunkach in vitro – zaobserwowano mniejszy wzrost kryształów struwitu (fosforanu magnezowo-amonowego, jednego z budulców kamieni moczowych) w obecności Cystone w porównaniu z próbą kontrolną. Efekt ten był zależny od zastosowanego stężenia Cystone – im było ono wyższe, tym bardziej został zahamowany wzrost kryształów [9].

Podsumowując, biorąc pod uwagę dostępne dowody naukowe, preparat Cystone można rekomendować w celu łagodzenia dolegliwości związanych z kamicą układu moczowego i ZUM a także jako naturalne wsparcie pracy układu moczowego z jednoczesnym zachowaniem wysokiego profilu bezpieczeństwa.

Kiedy warto zarekomendować Cystone?

Do apteki przychodzi pacjentka, która prosi o skuteczny preparat na kamicę dróg moczowych. Zaznacza, że chciałaby preparat na bazie ziół, ponieważ z uwagi na swoją kiepską kondycję zdrowotną od kilku miesięcy interesuje się medycyną stylu życia, zaczęła dbać o siebie i zależy jej na naturalnym, ale jednocześnie skutecznym preparacie.

Metryczka pacjenta
Płeć, wiekkobieta, 38 lat
Główny problemkamienie układu moczowego
Inne dolegliwościprzewlekłe zmęczenie, ciągły stres, gorsze samopoczucie, częste bóle głowy
Dodatkowe informacjezwolenniczka medycyny stylu życia

Pacjentka przy okazji wizyty w aptece podzieliła się swoją historią i opowiedziała, jak wiele w jej życiu zmieniło wyeliminowanie niezdrowych nawyków. Czuje się o wiele lepiej odkąd z pomocą dietetyka i trenera personalnego zaczęła regularnie uprawiać sport, a jej dieta stała się różnorodna i dobrze zbilansowana. Nie przyjmuje aktualnie żadnych leków, a wszelkie dolegliwości stara się łagodzić naturalnymi metodami.

Rekomendacja

Pacjentce zarekomendowano suplement diety Cystone, jako preparat naturalny zgodny z medycyną ajurwedyjską. Zalecono stosowanie 1 do 2 tabletek dziennie, w czasie posiłku.

Pacjentkę poinformowano, że koncepcja ajurwedyjska jest znana od kilku tysięcy lat i opiera się na  utrzymaniu harmonii ciała i ducha z zachowaniem naturalnych metod takich jak stosowanie ziół, medytacja, czy zabiegi na ciało. Jednocześnie Ajuwerda została uznana przez WHO jako metodę terapii, której skuteczność została potwierdzona w badaniach naukowych.

Literatura

  1. https://iris.who.int/bitstream/handle/10665/365543/9789240064935-eng.pdf?sequence=1
  2. https://iris.who.int/bitstream/handle/10665/351475/9789240042674-eng.pdf?sequence=1
  3. Ibáñez, B., Melero, A., Montoro, A., Merino-Torres, J. F., Soriano, J. M., & San Onofre, N. (2023). A Narrative Review of the Herbal Preparation of Ayurvedic, Traditional Chinese, and Kampō Medicines Applied as Radioprotectors. Antioxidants (Basel, Switzerland), 12(7), 1437. https://doi.org/10.3390/antiox12071437
  4. Kasote, D. M., Jagtap, S. D., Thapa, D., Khyade, M. S., & Russell, W. R. (2017). Herbal remedies for urinary stones used in India and China: A review. Journal of ethnopharmacology, 203, 55–68. https://doi.org/10.1016/j.jep.2017.03.038
  5. D Karamakar, P Patki. (2008). Evaluation of efficacy and safety of a herbal formulation Cystone in the management of urolithiasis: Meta-analysis of 50 clinical studies. The Internet Journal of Alternative Medicine. 8(1). https://print.ispub.com/api/0/ispub-article/8636
  6. Palaniyamma D, Jeyaraman R (2017) Evaluation of Efficacy and Safety of a Herbal Formulation Cystone Forte in the Management of Urolithiasis. J Urol Res 4(4): 1093
  7. Kumaran, M. G. i in. (2011). Evaluation of an Ayurvedic formulation (Cystone), in urolithiasis: A double blind, placebo-controlled study, European Journal of Integrative Medicine. 3(1), 23-28
  8. Casanova, A. G., Hernández-Sánchez, M. T., López-Hernández, F. J., Martínez-Salgado, C., Prieto, M., Vicente-Vicente, L., & Morales, A. I. (2020). Systematic review and meta-analysis of the efficacy of clinically tested protectants of cisplatin nephrotoxicity. European journal of clinical pharmacology, 76(1), 23–33. https://doi.org/10.1007/s00228-019-02771-5
  9. Patki P. i in. (2013). Cystone, a well-known herbal formulation, inhibits struvite crystal growth formation insingle diffusion gel growth technique. Journal of Experimental and Integrative Medicine, 3(1), 51-55 https://www.researchgate.net/publication/307846859_Cystone_a_well-known_herbal_formulation_inhibits_struvite_crystal_growth_formation_in_single_diffusion_gel_growth_technique

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]