REKLAMA
Magazyn mgr.farm

Choroby rzadkie i leki sieroce. Jest nadzieja dla pacjentów w Polsce?

26 lutego 202108:01

Aktualnie znanych jest blisko 8 000 chorób rzadkich. Na około 350 z nich wynaleziono już leki. Są to tak zwane leki sieroce. Ich wspólną cechą jest niestety wysoki koszt, który dla wielu pacjentów stanowi poważną barierę uniemożliwiającą leczenie. O ich problemach i zmaganiach warto pamiętać szczególnie 28 lutego – gdy przypada Światowy Dzień Chorób Rzadkich.

Od 11 lat nie udało się w Polsce przygotować Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich (fot. Shutterstock)
Od 11 lat nie udało się w Polsce przygotować Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich (fot. Shutterstock)

Mianem chorób rzadkich określa się przewlekłe i trudne do zdiagnozowania schorzenia, które najczęściej są efektem uwarunkowań genetycznych (ok. 80% przypadków). Zazwyczaj ujawniają się one już w wieku dziecięcym i dotyczą około 8% populacji. Chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka ona nie więcej niż 1 osobę na 2 000. Choroby występujące z częstością 1 na 50 000 lub mniejszą, to choroby ultrarzadkie. Uwzględniając polskie dane demograficzne szacuje się, że problem ten w naszym kraju dotyka od 2,3 – 3 mln osób. Aktualnie znanych jest około 8000 chorób rzadkich (czytaj również: Egalitaryzm w formie uszlachetnionej).

Tego typu schorzenia stanowią ogromne wyzwanie dla współczesnej medycyny. Jednym z problemów jest ich diagnostyka. Wiedza na temat chorób rzadkich jest wciąż niewielka. To sprawia, że zanim pacjent otrzyma prawidłową diagnozę, czasami przez lata zmaga się z objawami choroby. A objawy te są często niejednoznaczne, co utrudnia ich rozpoznanie.

REKLAMA

Kolejnym problemem jest leczenie. Aktualnie znanych jest około 350 leków skutecznych w chorobach rzadkich. Są to tak zwane leki sieroce. Mała grupa pacjentów, którzy wymagają ich stosowania, często sprawia, że ich wytwarzanie jest dla producentów nieopłacalne. Zyski z ich sprzedaży na ogół nie są w stanie zamortyzować kosztów poniesionych na badania naukowe i produkcję. W rezultacie ich ceny bywają bardzo wysokie, co stanowi kolejny problem dla potrzebujących ich leków.

REKLAMA

Polska jako ostatnia…

W Polsce już od 11 lat toczą się prace nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Nieoficjalnie mówi się, że w najbliższych dniach Ministerstwo Zdrowia ma zaprezentować jego finalny kształt. Okazją do tego będzie Światowy Dzień Chorób Rzadkich, który przypada 28 lutego. Polska ma obowiązek przygotować taki plan na mocy Decyzji Parlamentu Europejskiego i Rady UE ustanawiającej drugi program działań w dziedzinie zdrowia na lata 2008 – 2013. Niestety nasz kraj jako jedyny w UE do tej pory nie wdrożył tego strategicznego dokumentu dla tej grupy pacjentów. Jego dotychczasowe projekty nie były pozytywnie oceniane przez ekspertów.

A co tak naprawdę Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich da pacjentom? Przede wszystkim dokument ten ma zawierać wytyczne dotyczące utworzenia i finansowania centrów referencyjnych, przygotowania do samoopieki czy rejestru medycznego chorób rzadkich. Ma on też zawierać propozycje zmian legislacyjnych – szczególnie w ustawie refundacyjnej – które ułatwią pacjentom dostęp do leków sierocych. Rozporządzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z 16 grudnia 1999 r. zaznacza bowiem, że pacjenci cierpiący na rzadkie stany chorobowe powinni być uprawnieni do takiej samej jakości leczenia jak inni pacjenci.

– Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich będzie narzędziem pozwalającym zapewnić trwałą realizację polityki zdrowotnej ukierunkowanej na potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi, wprowadzi systemowe rozwiązania problemów zdrowotnych i socjalnych tej grupy chorych – jak zapewnia sam resort zdrowia na swojej stronie internetowej.

Leki sieroce oceniane jak inne leki?

W sierpniu 2019 roku Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji opublikowała raport dotyczący leków sierocych w polskim systemie refundacyjnym, na tle rozwiązań w innych krajach. Płynące z niego wnioski nie były optymistyczne. Polski system refundacyjny nie wyodrębnia bowiem szczególnej ścieżki oceny dla leków sierocych. Podlegają one tym samym regulacjom, co produkty lecznicze stosowane w leczeniu chorób powszechnie występujących.

REKLAMA

W okresie od stycznia 2012 r. do końca marca 2019 r. do Agencji wpłynęło ogółem 160 zleceń od Ministra Zdrowia, które dotyczyły oceny produktów leczniczych ze statusem leku sierocego. Co trzecie było zaopiniowane negatywnie, natomiast tylko w przypadku co piątego zlecenia, zasadność refundacji zaopiniowana była pozytywnie warunkowo.

AOTMiT wskazywał, że niektóre kraje podejmują działania mające na celu uelastycznienie kryteriów oceniających tę grupę leków. W taki sposób, by były bardziej dostępne dla pacjentów. I tak w Niemczech, w procesie oceny technologii sierocych akceptowany jest niższy poziom istotności statystycznej, natomiast w Szkocji dopuszczone jest wnioskowanie na podstawie surogatowych punktów końcowych. W części krajów na poprawę dostępu pacjentów do leków sierocych jest wydzielany osoby budżet refundacyjny. Kraje te wspierają też rozwój badań niekomercyjnych w tym zakresie.

Badania kliniczne rozwiążą problem?

Warto też odnotować, że niedawno Agencja Badań Medycznych zapowiedziała przekazanie 100 mln zł na badania w obszarze chorób rzadkich. Ma to być pierwszy taki w Europie Środkowo-Wschodniej program na działalność badawczo-rozwojową, z którego będą mogli skorzystać pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi.

– Dla wielu chorych, zwłaszcza na choroby rzadkie badania kliniczne są szansą na innowacyjne leczenie i poprawę zdrowia. Wiąże się to z możliwością wykonania nowoczesnych badań diagnostycznych, a wielu przypadkach z ostatnią dostępną opcją zwiększenia komfortu i czasu przeżycia – podkreślała lek. Aneta Sitarska-Haber wiceprezes Polskiego Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych (GCPpl)

– Bardzo się cieszę, że Agencja Badań Medycznych realizuje programy, które mają służyć poprawie diagnostyki w chorobach rzadkich. To jest niezwykle istotny problem. Oczywiście mamy świadomość, że w chorobach rzadkich nie doganiamy tempa opracowywania nowych terapii, dostępnego dla pacjentów z częstszymi schorzeniami, ale wyjściową kwestią jest problem diagnostyczny, który zdarza się że w przypadku chorych na choroby rzadkie trwa latami – komentowała z kolei prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu – Pomnika Centrum Zdrowia Dziecka.

Jak przekonuje ABM krótko- i długoterminowe rezultaty wynikające z udziału jednostek naukowych i pacjentów w proponowanym przez Agencję konkursie, to wyjście naprzeciw oczekiwaniom społecznym związanym ze wsparciem diagnostyki chorób rzadkich, poprzez wykorzystanie nowoczesnych wysokospecjalistycznych badań genetycznych, wypracowanie standardów i procedur dotyczących nowoczesnych podejść diagnostycznych. To także szansa dla pacjentów na wdrożenie leczenia i zwiększenia dostępności do innowacyjnych terapii lekowych.

©MGR.FARM

REKLAMA
REKLAMA

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

0 komentarzy - napisz pierwszy Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Szanowni Państwo,

Farmacja.net sp. z o. o. przetwarza Twoje dane osobowe zbierane w Internecie, w tym informacje zapisywane w plikach cookies, w celu personalizacji treści oraz reklamy, udostępniania funkcji mediów społecznościowych oraz analizowania ruchu w Internecie.

Kliknij “Zatwierdź i przejdź do serwisu”, aby wyrazić zgodę na korzystanie z technologii takich jak cookies i na przetwarzanie przez farmacja.net sp. z o .o. , Zaufanych Partnerów Twoich danych osobowych zbieranych w Internecie, takich jak adresy IP i identyfikatory plików cookie, w celach marketingowych (w tym do zautomatyzowanego dopasowania reklam do Twoich zainteresowań i mierzenia ich skuteczności) i pozostałych, szczegółowo opisanych w ustawieniach zaawansowanych.

Zgoda jest dobrowolna i możesz ją w dowolnym momencie wycofać w ustawieniach zaawansowanych.

Ponadto masz prawo żądania dostępu, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania danych. W polityce prywatności znajdziesz informacje jak zakomunikować nam Twoją wolę skorzystania z tych praw.

Szczegółowe informacje na temat przetwarzania Twoich danych znajdują się w polityce prywatności.

Instalowanie cookies itp. na Twoich urządzeniach i dostęp do tych plików.

Na naszych stronach internetowych używamy technologii, takich jak pliki cookie i podobne służących do zbierania i przetwarzania danych eksploatacyjnych w celu personalizowania udostępnianych treści i reklam oraza analizowania ruchu na naszych stronach. Te pliki cookie pomagają poprawić jakość treści reklamowych na stronach. Dzięki tym technologiom możemy zapiewnić Ci lepszą obsługę poprzez serwowanie reklam lepiej dopasowanych do Twoich preferencji.

Nasi zaufani partnerzy to:

Facebook Ireland Limited – prowadzenie kampani remarektingowych i mierzenie ich efektywności – Irlandia (EOG)

Google Ireland Limited (Google Adwords, DoubleClick Ad Exchange, DoubleClick for Publishers Small Business) – zarządzanie kampaniami reklamowymi, ich analiza i pomiary ruchu na stronach Serwisu – Irlandia (EOG)

Google Incorporated (Google Analytics, Google Cloud Platform, GSuit, Google Optimize, Google Tag Manager, Google Data Studio) – obsługa kampanii reklamowych, analizowanie ruchu na stronach Serwisu i obsługa poczty firmowej, analiza sposobu korzystania z Serwisu przez Użytkownika – USA (poza EOG)

Comvision sp. z o. o. – wysyłanie informacji marketingowych dotyczących Serwisu – Polska (EOG)

Benhauer sp. z o.o. – prowadzenie kampanii remarketingowych i mierzenie ich efektywności, e-mail Marketing – Polska (EOG)

LiveChat, Inc. – usługa Pharm:assistant

Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu mgr.farm jest możliwy dla osób uprawnionych do wystawiania recept lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Ustawienia zaawansowane Wstecz