Nagromadzenie sfingomieliny w komórkach może spowodować uszkodzenie płuc, śledziony i wątroby, a także innych narządów, potencjalnie prowadząc do przedwczesnej śmierci. Xenpozyme opracowany przez firmę Sanofi jest lekiem stosowanym u dzieci i dorosłych pacjentów z ASMD typu A/B lub ASMD typu B.

W trakcie terapii widoczna jest poprawa czynności płuc wykazana w badaniach klinicznych. Pozytywna opinia oparta jest na danych z badań klinicznych ASCEND i ASCEND-Peds, które wykazują, że Xenpozyme wykazał znaczną i klinicznie istotną poprawę czynności płuc i zmniejszona objętość śledziony i wątroby. Ma również dobrze tolerowany profil bezpieczeństwa u dorosłych i dzieci z ASMD.

Na początku tego roku Xenpozyme został zatwierdzony w Japonii, a w Stanach Zjednoczonych przedłużono przegląd wniosku o licencję na leki biologiczne o 3 miesiące. Możemy spodziewać się wprowadzenia leku w kolejnych krajach. CHMP (Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi) również pozytywnie ocenił nowy lek Xenpozyme (olipudase alfa).

Źródło: ML/PharmaTimes