W 2019 r. EMA wydała pozytywną decyzję dla 66 leków, dopuszczając je do obrotu. Spośród nich, trzydzieści zawierało nową substancję czynną, która nigdy wcześniej nie była dopuszczona w Unii Europejskiej. Po zatwierdzeniu leku przez Komisję Europejską, państwa członkowskie UE stale monitorują jego jakość i stosunek korzyści do ryzyka. Efekty tych działań mogą przejawiać się w zmianie informacji o produkcie, a nawet zawieszeniu lub wycofaniu leku – wspomniany dokument zawiera także niektóre z najważniejszych rekomendacji w dziedzinie pharmacovigilance.
Przełomowe decyzje
Ubiegły rok przyniósł znaczące i niejednokrotnie daleko idące decyzje w zakresie bezpieczeństwa stosowania niektórych preparatów leczniczych u ludzi. Z pewnością warto przypomnieć choćby kilka z nich:
- zalecenie dodania nowych środków zapobiegających poważnym i potencjalnie śmiertelnym błędom w dawkowaniu metotreksatu w leczeniu chorób zapalnych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczyca i choroba Leśniowskiego-Crohna
- zalecenie w sprawie cofnięcia pozwoleń na dopuszczenie do obrotu leków zawierających fenspiryd w następstwie przeglądu potwierdzającego, że te leki na kaszel mogą powodować problemy z rytmem serca
- zalecenie dotyczące ograniczenia stosowania Lemtrada (substancja czynna: alemtuzumab) – leku na stwardnienie rozsiane – ze względu na doniesienia o rzadkich, ale poważnych skutkach ubocznych, w tym zgonach
Rok 2019 był jednak także czasem ważnym ze względu na pierwsze zatwierdzenia unikalnych cząsteczek, które rzucają nowe światło na niektóre jednostki chorobowe. Do najciekawszych dopuszczeń ubiegłego roku, które stanowią znaczący postęp w ich obszarach terapeutycznych, należą:
- w dziedzinie onkologii – Vitrakvi: jako pierwsza zarejestrowana terapia leczenia nowotworów, niezależnie od ich histologii, oparta na leczeniu guzów litych z fuzją genową neurotroficznej kinazy receptora tyrozynowego (NTRK); fuzje genów NTRK występują bardzo często w wielu rzadkich nowotworach
- w dziedzinie chorób układu sercowo-naczyniowego – Ondexxya: stosowana jako antidotum u dorosłych pacjentów przyjmujących leki przeciwzakrzepowe takie jak apiksaban lub rywaroksaban, gdy konieczne jest odwrócenie ich działania z powodu zagrażającego życiu lub niekontrolowanego krwawienia
- w dziedzinie neurologii – Epidyolex: stosowany w leczeniu napadów związanych z zespołem Lennoxa-Gastauta lub zespołem Draveta, dwóch rzadkich form padaczki; Epidyolex zawiera substancję czynną pochodzącą z konopi indyjskich i jako pierwszy lek w UE otrzymał pozytywną opinię w ramach scentralizowanej procedury rejestracji dla tej grupy substancji
- w dziedzinie psychiatrii – Sixmo: stosowany w przypadku leczenia substytucyjnego uzależnienia od opioidów; Sixmo to implant, który uwalnia niski poziom buprenorfiny do organizmu pacjenta przez okres sześć miesięcy
Warunkowe dopuszczenia
Osiem leków otrzymało zalecenie dotyczące warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co jest jedną z możliwości w UE – wczesnego dostępu pacjentów do nowych leków. Ponieważ leki te pokrywają niezaspokojone potrzeby medyczne, zezwolenie warunkowe umożliwia wcześniejsze zatwierdzenie na podstawie mniej kompletnych danych klinicznych niż zwykle wymagane – produkty te mogą zawierać mniej kompletne dane kliniczne lub niekliniczne. Zezwolenia te podlegają jednak zobowiązaniu przedłożenia pełnych danych na bezpieczeństwa stosowania po zakończeniu badań. Do leków dopuszczonych tą procedurą w roku 2019 należą:
- Libtayo – w leczeniu osób dorosłych z rakiem płaskonabłonkowym skóry, gdy rak jest lokalnie zaawansowany lub przerzutowy
- Lorviqua – w leczeniu osób dorosłych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, gdy choroba jest zaawansowana i ALK-dodatnia (wykazująca wpływ na gen odpowiedzialny za białko ALK -kinazę chłoniaka anaplastycznego)
- Polivy – w leczeniu nawrotowego i opornego na leczenie chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, rzadkiego rodzaju nowotworu białych krwinek
- Zynteglo – w leczeniu beta-talasemii u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, wymagających regularnych transfuzji krwi
- Waylivra – w leczeniu rodzinnego zespołu chylomikronemii, choroby genetycznej, która powoduje wzrost poziomu trójglicerydów we krwi
- Ervebo – w profilaktyce wirusa Ebola (czytaj więcej: Szczepionka na Ebolę)
- Vitrakvi oraz Ondexxya omawiane wyżej
