Tą dobrą nowiną podzieliła się na swojej stronie Fundacja SMA. Chorzy długo czekali na to, by lek na rdzeniowy zanik mięśni był refundowany w Polsce. Rozporządzenie w tej sprawie zostanie podpisane w najbliższych dniach. Nusinersen znajdzie się w wykazie leków refundowanych od Nowego Roku. Jak mówi Fundacja, był to najkrótszy w historii naszego kraju proces refundacji leku na chorobę rzadką.
Kiedy lek trafi do chorych?
W ciągu 30 dni od umieszczenia leku w wykazie, prezes NFZ wyda decyzję o uruchomieniu programu lekowego nusinersenu. Na tej podstawie wojewódzkie oddziały NFZ rozpoczną proces kontraktowania szpitali. Przedstawiciele Fundacji oczekują, że łącznie program będzie w Polsce prowadzić kilkanaście placówek.
Po podpisaniu umów szpitale będą zobowiązane ogłosić przetarg na dostawę leku. Hurtownie rozpoczną dostawy dopiero po jego rozstrzygnięciu. Zespoły lekarskie muszą też odpowiednio przeorganizować pracę oddziałów. Prawdopodobnie upłynie ok. 2-3 miesięcy nim rozpoczną się kwalifikacje do programu lekowego i pierwszy chory otrzyma lek.
Od 2 lat na świecie, w końcu u nas
Fundacja SMA wyraziła gorące podziękowania m.in. dla ministra zdrowia Łukasza Szumowskiemu, wiceministra Marcina Czecha, prezesa AOTMiT Romana Topór-Mądrego oraz Zarządu firmy Biogen.
Nusinersen (Spinraza) jest lekiem zwiększającym ilość proteiny SMN kodowanej przez gen SMN2. Tym sposobem przywraca funkcjonowanie neuronów i/lub zapobiega ich obumieraniu w związku z SMA. Lek ten 24 grudnia 2016 r. został dopuszczony do leczenia SMA w Stanach Zjednoczonych, a 30 maja 2017 r. również na obszarze Unii Europejskiej, stając się pierwszym zarejestrowanym lekiem na rdzeniowy zanik mięśni. Choroba ta rozwija się wskutek wady genetycznej. W Polsce taką mutację ma jedna na 35-40 osób. Jeżeli dwoje rodziców jest nosicielami tej wady, istnieje 25% ryzyko, że ich dziecko będzie miało SMA.
Nusinersen należy do pięciu nadroższych leków na świecie. Koszt jednej dawki w UE to ok. 90 tys. euro, zaś koszt rocznej terapii będzie się kształtował w okolicy 540 tys. euro w pierwszym roku leczenia (6 zastrzyków) i 270 tys. euro w kolejnych latach kuracji (3 dawki preparatu)(czytaj więcej: Oto 5 najdroższych leków świata!)
W połowie listopada głośno było petycji, jaką wystosowali do premiera Mateusza Morawieckiego chorzy na SMA i rodzice cierpiących dzieci. Zebrano pod nią ponad 66 000 podpisów (czytaj więcej: Lek na SMA nie jest refundowany w Polsce, ale możesz to zmienić)
Źródło: IK/ŁW/fsma.pl
