REKLAMA
pon. 10 sierpnia 2020, 12:30

Udział w badaniu klinicznym daje małą szansę na wyleczenie

Jest mało prawdopodobne, że nowa substancja, która dopiero trafia do testów z udziałem ludzi, okaże się skuteczna – wynika ze statystyk. Do uczestników badań powinien trafiać transparentny przekaz w tym zakresie – uważa bioetyk prof. Marcin Waligóra z UJ w rozmowie z PAP.

Błąd w tym rozcieńczeniu może prowadzić do błędnego podania produktu leczniczego (fot. Shutterstock)
95 proc. badań klinicznych z udziałem ciężko chorych młodych osób kończy się z jakiegoś powodu niepowodzeniem (fot. Shutterstock)

Aby nowy lek lub rodzaj terapii został oficjalnie zarejestrowany, musi być przejść szereg kosztownych i długotrwałych testów – na liniach komórkowych, na zwierzętach, aż wreszcie trafia do pierwszej fazy badań klinicznych, czyli badań z udziałem ludzi.

– Badania kliniczne to jedyny sposób, żeby nowy lek trafił na rynek. Jednak trzeba wyraźnie powtarzać, że szansa na uznanie testowanej substancji za skuteczny lek – zwłaszcza w pierwszej fazie – jest niestety niewielka – mówi w rozmowie z PAP bioetyk dr hab. Marcin Waligóra, prof. UJ i dodaje, że tylko 10-15 proc. leków, które trafiły do pierwszej fazy badań z udziałem ludzi, jest później rejestrowanych.

Tłumaczy, że w pierwszej fazie badań klinicznych zwykle biorą udział zdrowi ochotnicy. To z ich udziałem testuje się początkowo nowe substancje. Inaczej jest jednak w wypadku testów terapii onkologicznych. Tam toksyczność podawanych substancji jest wysoka i w badaniach udział mogą wziąć wyłącznie osoby z nowotworami, które już wyczerpały możliwości standardowych terapii.

Badania kliniczne i dzieci z nowotworami

Szczególnie newralgiczną grupą badanych w testach leków onkologicznych są dzieci z nowotworami. Z analiz zespołu z Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum i McGill University w Kanadzie wynika, że tylko co dwudziesty potencjalny lek onkologiczny testowany na dzieciach trafia potem na rynek. A to oznacza, że 95 proc. badań z udziałem ciężko chorych młodych osób kończy się z jakiegoś powodu niepowodzeniem. Poza tym u statystycznego pacjenta obserwowano co najmniej jedno poważne działanie niepożądane. Analizie poddano prawie 140 badań, w których wzięło udział ponad 3,8 tys. dzieci.

– Nasze badanie dostarcza konkretnych informacji, które powinny znaleźć się w procedurze uzyskania świadomej zgody od uczestników badań klinicznych – dodaje Mateusz Wasylewski, pierwszy autor publikacji. – Prawdopodobieństwo, że udział w fazie pierwszej badań klinicznych w onkologii będzie miało wymiar terapeutyczny jest niestety niewielkie. Pacjent powinien więc decydować się na udział w takich badaniach przede wszystkim ze względów altruistycznych – dla dobra innych pacjentów (oraz z chęci przysłużenia się rozwojowi nauki).

Zdaniem dra Waligóry taki transparentny przekaz kierowany do uczestników badań jest warunkiem utrzymania zaufania do medycyny. Jeśli będzie się tworzyć w pacjentach i ich rodzinach złudne nadzieje, skutek będzie taki, że ludzie do medycyny stracą zaufanie.

– To nasz obowiązek mówić potencjalnym pacjentom o tym, jak się rzeczy mają. To niestety może zmniejszyć liczbę chętnych do udziału w badaniach wczesnych faz, ale pozwoli utrzymać wysoki poziom zaufania do medycyny. A co się dzieje, kiedy tracimy poziom zaufania do medycyny – widzimy po ruchach antyszczepionkowych – mówi dr. hab. Waligóra.

Naukowiec zaznacza jednak, że badań pierwszej fazy – mimo że rzadko prowadzą do rejestracji testowanego leku – nie można blokować. Udane badania z udziałem ludzi są jedyną drogą do nowych terapii. A te, które nie przynoszą pożądanych skutków – zapełniają lukę w wiedzy albo pokazują innym badaczom, którą ścieżką nie należy podążać.

Źródło: Ludwika Tomala/PAP – Nauka w Polsce

Profilaktyka i właściwa terapia odleżyny – na co warto zwrócić uwagę?

17 maja 202408:58

Odleżyny lub też ciężko gojące się rany to wymagający problem, który wbrew pozorom dotyka sporej grupy pacjentów. Pojawienie się odleżyn może komplikować proces terapeutyczny innej choroby, bądź też być powodem dodatkowych trudności wymagających wdrożenia właściwego postępowania. W tym kontekście zasadnym wydaje się posiadanie wiedzy nt. tego, jak radzić sobie z tego typu problemami. Warto też wiedzieć, jak przeciwdziałać powstawaniu odleżyn, gdyż obecne na rynku preparaty dają również i taką możliwość.

Odleżyny to tak naprawdę uraz/uszkodzenie obszaru skóry obejmującego zwykle skórę i tkanki podskórne [1]. W wielu przypadkach uszkodzenie obejmuje także podskórną tkankę tłuszczową [2]. Tego typu rany powstają na skutek ucisku, tarcia, wilgoci lub też połączenia wszystkich tych niekorzystnych czynników [1]. Nowe rekomendacje proponują, aby odleżyny definiować zatem jako „urazy uciskowe” [2].

Co do zasady odleżyny powstają głównie w miejscach narażonych na ucisk w czasie unieruchomienia danej osoby [2]. Oznacza to, że najbardziej narażone na pojawienie się odleżyn są tkanki znajdujące się w okolicach kości krzyżowej, kości ogonowej, a także kończyn dolnych, zwłaszcza bioder i pięt [2]. Wszystko dlatego, że długotrwały ucisk prowadzi wprost  do niedokrwienia tych okolic. W wyniku tego komórki w tych miejscach są niedotlenione i nieodżywione. Konsekwencją tego jest rozwój stanu zapalnego, nadprodukcja wolnych rodników i upośledzenie normalnych procesów regeneracji skóry [2]. Im dłużej utrzymuje się taki stan, tym większe ryzyko powstania odleżyn.

Kto jest najbardziej narażony na wystąpienie odleżyny?

Częstość występowania odleżyn jest różna, niemniej jednak istnieje zależność, że im dłuższy czas opieki nad pacjentem unieruchomionym, tym większe jest ryzyko tego typu zmian skórnych [2,3]. Generalnie statystyki pokazują, że częstość występowania waha się od kilku do nawet 30% u pacjentów objętych opieką długoterminową [3]. Pojawienie się odleżyn znacząco komplikuje dotychczasowy proces terapeutyczny i zwykle znacząco go wydłuża. Co gorsza – odleżyny zwiększają wskaźniki śmiertelności wśród pacjentów [3,4].

W praktyce istnieje kilka czynników, które wyraźnie zwiększają ryzyko wystąpienia odleżyn. Zalicza się do nich przede wszystkim unieruchomienie i ograniczenie mobilności danej osoby [2,3,4]. Nie bez znaczenia jest także wiek (osoby starsze są bardziej narażone z racji zmian w strukturze skóry oraz niedoborów dietetycznych) [2,3,4]. Odleżynom sprzyjają także niektóre schorzenia, jak cukrzyca, zakrzepica czy też reumatoidalne zapalenie stawów [2,4]. Wiele badań pokazuje jednak, że ogromne znaczenie w kontekście przeciwdziałania i terapii odleżyn odgrywa kwestia niedożywienia i braku konkretnych składników odżywczych w diecie [2,3,4,5].

Niedobory żywieniowe jako przyczyna odleżyny

Jak pokazuje zarówno teoria, jak i praktyka odżywianie i gojenie się ran są ze sobą ściśle powiązane [1]. Badania prowadzone na osobach z problematyką odleżyn uwidoczniły, że utrata masy ciała i niedobory żywieniowe znacząco zwiększają prawdopodobieństwo pojawienia się odleżyn [3]. Przykładem jest chociażby doświadczenie japońskie, gdzie prawie 59% osób po 65 roku życia z odleżynami było niedożywionych [3].

Z czego to wynika? Okazuje się, że stan odżywienia jest istotny dla procesów gojenia się ran. Brak składników odżywczych wydłuża chociażby fazę zapalną procesu gojenia, upośledza proliferację fibroblastów i zmniejsza poziom syntezy kolagenu [1]. Co więcej – niedożywienie ogranicza zdolności antyoksydacyjne organizmu, zwiększa podatność na infekcje (również w obrębie odleżyny) i wydłuża tym samym czas gojenia [1,2,3]. Wsparciem w takich sytuacjach jest uzupełnienie diety o niezbędne dla tych procesów składniki. Liczne wytyczne rekomendują w tym celu podaż białek. Niestety spora część pacjentów nie może ich przyjmować, z racji upośledzenia pracy nerek [1,6]. Co wtedy?

Aminokwasy wsparciem w terapii i profilaktyce odleżyn 

Wytyczne ESPEN (to europejska organizacja, która opracowuje zalecenia dietetyczne dla pacjentów z różnymi schorzeniami) rekomendują pacjentom z odleżynami przyjmowanie aminokwasów [3]. Pojawia się jednak pytanie, jakie konkretnie aminokwasy znajdują zastosowanie w tego typu problemach? Z pomocą przychodzą badania na pacjentach z odleżynami, według których w osoczu takich osób stwierdzono obniżone stężenia chociażby histydyny i tryptofanu [7].

Z kolei inne badania pokazały spore korzyści, jakie niesie ze sobą przyjmowanie przez takich pacjentów karnozyny [5]. Karnozyna to dipeptyd, składający się z dwóch aminokwasów: beta-alaniny i histydyny. Co do zasady posiada wiele biologicznych funkcji: działa antyoksydacyjnie oraz wspiera procesy gojenia się ran [5]. Mechanizm jej działania opiera się najprawdopodobniej na stymulacji fibroblastów do produkcji kolagenu oraz na zmniejszaniu stresu oksydacyjnego (który bez wątpienia ma miejsce w uszkodzonych tkankach) [5]. Badania udowodniły, że przyjmowanie przez takich pacjentów karnozyny przyśpiesza gojenie się ran [5,8].

Pellicar-F w prewencji i terapii odleżyn oraz ran przewlekłych

W kontekście zarówno przeciwdziałania, jak i właściwej terapii odleżyn dobrym rozwiązaniem może być produkt Pellicar-F, będący żywnością specjalnego przeznaczenia żywieniowego. Pellicar-F to preparat zawierający:

  • L-karnozynę, która rozpada się we krwi do beta-alaniny i histydyny
  • treoninę

L-karnozyna, jak już wspomniano wspiera procesy gojenia się ran. Dodatek treoniny i tryptofanu ma za zadanie uzupełnić to działanie. Warto też wiedzieć, że przyjmowanie tryptofanu zmniejsza odczucie niepokoju i poprawia nastrój [9]. To również istotne w kontekście takich pacjentów, gdyż stres dotykający takie osoby dodatkowo utrudnia proces gojenia [10]. Pellicar-F rekomenduje się przyjmować 2 lub 3 razy na dobę. Wskazany jest zarówno dla osób dotkniętych już problemem ran i odleżyn, jak również jako ich prewencja. Wszystko dlatego, że jak już wspomniano niedobory żywieniowe znacząco zwiększają ryzyko powstania tego typu zmian skórnych.

Wyłącznym dystrybutorem produktu w Polsce jest NGK Pharma Sp. z o.o.

Literatura:

  1. Joyce K. Stechmiller, Understanding the role of nutrition and wound healing, Nutrition in Clinical Practice, Volume 25, Number 1, 2010, 61-68
  2. Joshua S. Mervis, Tania J. Phillips, Pressure ulcers: pathophysiology, epidemiology, risk factors, and presentation, J Am Acad Dermatol, October 2019
  3. Seied Haidi Saghaleini, et.al., Pressure ulcer and nutrition, Indian J Crit Care Med 2018;22: 283-9
  4. Man-Long Chung, et.al., Risk factors for pressure injuries in adult patients: a narrative synthesis, Int. J. Environ. Public Health 2022,19,761
  5. Kensaku Sakae, et.al., Effects of L-carnosine and its zinc complex (polaprezinc) on pressure ulcer healing, Nutrition in Clinical Practice, Volume 28, Number 5, October 2013, 609-616
  6. Emily Haesler, et.al., National Pressure ulcer advisory panel, European pressure ulcer advisory panel and Pan Pacific injury alliance. Prevention and treatment od pressure ulcers: Clinical practice Guideline, Australia 2014
  7. Dawson B, Fevaloro E.J., High rate of deficiency in the amino acids tryptophan and histidine in people with wounds: implication for nutrient targeting in wound management – a pilot study, Adv Skin Wound Care 2009;22:79-82
  8. Ansurudeen I, et.al., Carnosine promotion of wound healing. (w:) Imidazole dipeptides chemistry analysis, function and effects, ed. R. Preedy, The Royal Society of Chemistry, 2015, 325-340
  9. Kikuchi A.M., et.al., A systematic review of the effect od L-tryptophan supplementation on mood and emotional functioning, J Diet Suppl. 2021;18: 316-333
  10. Vileikyte L., Stress and wound healing, Clin Dermatol 2007;25: 49-55

Jak oceniasz artykuł?

Twoja ocena: Jeszcze nie oceniłeś/aś artykułu

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

4 komentarze Komentujesz jako gość [ lub zarejestruj]

Jeden głupio-mądry chciał się wykazać, drugi bezmyślnie i bezrefleksyjnie przepisuje te brednie przepisuje. Badań 1 fazy w Polsce jest garstka, w onkologii "pół garstki", a na dzieciach praktycznie nie występują. Więc artykuł jest nastawiony na budzenie wydumanego lęku na poziomie: lwy i tygrysy na wolności są śmiertelnie niebezpieczne. Jestem w branży grubo ponad 10 lat i NIGDY się nie spotkałem z protokołem w którym celem by było LECZENIE. To określenie jest z definicji zarezerwowane dla leków, a nie badanych produktów leczniczych. Jest taka teoria "therapeutic misconception" która powstała kilkadziesiąt lat temu mówiąca o tym, że uczestnicy badania mają przeczucie, że są leczeni. I takie określenia faktycznie padają od niedouczonych osób. Od 1997 istnieje coś takiego jak GCP (Good clinical practice) które wymaga odpowiedniej treści zgody dla pacjenta (ICF). Ta treść jest zweryfikowana między innymi przez Komisję Bioetyczna. Konkretniej. Jest tam wpisane jaki jest cel badania (na pewno nie ma zachęty w stylu leczenie/wyleczenie) oraz jakie jest alternatywne leczenie. Jeżeli mówimy o I fazie w onkologii na chorych pacjenta (a nie zdrowych ochotnikach) to w zdecydowanej większości (jeżeli nie w 100%) dotyczy pacjentów u których nie ma innej alternatywy. Wybór między leczeniem paliatywnej, a udziałem w badaniu jest trudny, ale perspektywa skrajnie inna. Ani KB ani URPL prawdopodobnie nie zgodzą się na badanie nad nieznaną cząsteczką u dzieci, jeżeli nie była przebadana na dorosłych. Ten świat jest bardzo mocno uregulowany i pilnowany. Dlatego gorąca prośba-skonsultujcie kolejne tego typu artykuły z kimś kompetentnym zanim wrzucicie idiotyczne porównanie do argumentów antyszczepionkowców. Bo żaden z nich nie ma szans w merytorycznej dyskusji ma temat badań klinicznych z osobami świadomymi.
"Jestem w branży grubo ponad 10 lat i NIGDY się nie spotkałem z protokołem w którym celem by było LECZENIE. To określenie jest z definicji zarezerwowane dla leków, a nie badanych produktów leczniczych." A ja byłam święcie przekonana, że lek i produkt leczniczy to pojęcia tożsame. Wypowiedź sugeruje, że lek to produkt przebadany, a produkt leczniczy to substancja badana? Możliwe, że wdarło się przejęzyczenie, a jeśli nie to proszę wskazać różnicę.
Bardzo zły artykuł, przykre świadectwo niewielkiej wiedzy autora o badaniach klinicznych, zwłaszcza w populacji pediatrycznej. Wyssane z palca dane - albo niezrozumienie wyników połączone z kompletnym brakiem podstaw wiedzy o metodyce prowadzenia badań. Tego typu artykuły wyrządzają wiele szkód w prowadzeniu badań. Szkoda że Redakcja nie korzysta z opcji zrecenzowania tego typu "dzieł" przez osoby które mają jakiekolwiek doświadczenie/wiedzę o prowadzeniu badań klinicznych - wtedy takie "rewelacje" nigdy nie trafiałyby do publikacji. Wstyd. Szerzenie niewiedzy powinno być karalne. Pozdrawiam serdecznie - z pewnością Autor jest kompetentny w wielu innych zagadnieniach, ale w temacie badań się nie wykazał nawet minimalną wiedzą (a raczej popisał ale bardzo prostym "ludycznym" zinterpretowaniem szczątków informacji o bk). PS 1 fazy nie prowadzi się na nieletnich. 95%(?) badań kończy się niepowodzeniem ale to wynik od 1 zastosowania u człowieka do rejestracji - wiadomo po wcześniejszych fazach; a badania pediatryczne prowadzi się dopiero po uzyskaniu wyników w populacji dorosłych, itd itp - żeby wyedukować Autora potrzeba podobnej co artykuł objętości sprostowań. Przykro to stwierdzić ale taki artykuł to "ruch antyszczepionkowy" badań klinicznych.
PS "Prawdopodobieństwo, że udział w fazie pierwszej badań klinicznych w onkologii będzie miało wymiar terapeutyczny jest niestety niewielkie" - WSTYD!!!. Żenująca ignorancja. Faza 1 to badania PK i PD zwykle na zdrowych ochotnikach. Poziom wiedzy zatrważający....