Aby nowy lek lub rodzaj terapii został oficjalnie zarejestrowany, musi być przejść szereg kosztownych i długotrwałych testów – na liniach komórkowych, na zwierzętach, aż wreszcie trafia do pierwszej fazy badań klinicznych, czyli badań z udziałem ludzi.
– Badania kliniczne to jedyny sposób, żeby nowy lek trafił na rynek. Jednak trzeba wyraźnie powtarzać, że szansa na uznanie testowanej substancji za skuteczny lek – zwłaszcza w pierwszej fazie – jest niestety niewielka – mówi w rozmowie z PAP bioetyk dr hab. Marcin Waligóra, prof. UJ i dodaje, że tylko 10-15 proc. leków, które trafiły do pierwszej fazy badań z udziałem ludzi, jest później rejestrowanych.
Tłumaczy, że w pierwszej fazie badań klinicznych zwykle biorą udział zdrowi ochotnicy. To z ich udziałem testuje się początkowo nowe substancje. Inaczej jest jednak w wypadku testów terapii onkologicznych. Tam toksyczność podawanych substancji jest wysoka i w badaniach udział mogą wziąć wyłącznie osoby z nowotworami, które już wyczerpały możliwości standardowych terapii.
Badania kliniczne i dzieci z nowotworami
Szczególnie newralgiczną grupą badanych w testach leków onkologicznych są dzieci z nowotworami. Z analiz zespołu z Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum i McGill University w Kanadzie wynika, że tylko co dwudziesty potencjalny lek onkologiczny testowany na dzieciach trafia potem na rynek. A to oznacza, że 95 proc. badań z udziałem ciężko chorych młodych osób kończy się z jakiegoś powodu niepowodzeniem. Poza tym u statystycznego pacjenta obserwowano co najmniej jedno poważne działanie niepożądane. Analizie poddano prawie 140 badań, w których wzięło udział ponad 3,8 tys. dzieci.
– Nasze badanie dostarcza konkretnych informacji, które powinny znaleźć się w procedurze uzyskania świadomej zgody od uczestników badań klinicznych – dodaje Mateusz Wasylewski, pierwszy autor publikacji. – Prawdopodobieństwo, że udział w fazie pierwszej badań klinicznych w onkologii będzie miało wymiar terapeutyczny jest niestety niewielkie. Pacjent powinien więc decydować się na udział w takich badaniach przede wszystkim ze względów altruistycznych – dla dobra innych pacjentów (oraz z chęci przysłużenia się rozwojowi nauki).
Zdaniem dra Waligóry taki transparentny przekaz kierowany do uczestników badań jest warunkiem utrzymania zaufania do medycyny. Jeśli będzie się tworzyć w pacjentach i ich rodzinach złudne nadzieje, skutek będzie taki, że ludzie do medycyny stracą zaufanie.
– To nasz obowiązek mówić potencjalnym pacjentom o tym, jak się rzeczy mają. To niestety może zmniejszyć liczbę chętnych do udziału w badaniach wczesnych faz, ale pozwoli utrzymać wysoki poziom zaufania do medycyny. A co się dzieje, kiedy tracimy poziom zaufania do medycyny – widzimy po ruchach antyszczepionkowych – mówi dr. hab. Waligóra.
Naukowiec zaznacza jednak, że badań pierwszej fazy – mimo że rzadko prowadzą do rejestracji testowanego leku – nie można blokować. Udane badania z udziałem ludzi są jedyną drogą do nowych terapii. A te, które nie przynoszą pożądanych skutków – zapełniają lukę w wiedzy albo pokazują innym badaczom, którą ścieżką nie należy podążać.
Źródło: Ludwika Tomala/PAP – Nauka w Polsce
