Eksperci wskazali, że preparat Benlysta (belimumab) zaspokoi potrzebę w terapii dzieci, które zmagają się z toczniem rumieniowatym układowym. Dlatego też preparat przeszedł przyspieszoną ścieżkę rejestracji. Wcześniej był dostępny dla dorosłych pacjentów (czytaj więcej: FDA zatwierdziła nowy lek na osteoporozę).
Lepsza jakość życia dla pacjentów z toczniem
Preparat Benlysta będzie dostępny we wlewie dożylnym. Jak podkreśliła Janet Woodcock, dyrektor Centrum Oceny Leków i Badań przy FDA, nowe leczenie może pomóc najmłodszym pacjentom lepiej kontrolować chorobę i stanowi nadzieję na poprawę jakości ich życia. – Ponadto zostanie obniżone ryzyko długotrwałego uszkodzenia narządów wewnętrznych i w końcu niepełnosprawności – dodała.
Skuteczność preparatu Benlysta oceniono na podstawie 52-tygodniowej obserwacji 93 pacjentów. Odsetek pacjentów pediatrycznych osiągających złożony, pierwszorzędowy punkt końcowy wskaźnika odpowiedzi na terapię SLE (SRI-4) był wyższy u pacjentów pediatrycznych otrzymujących lek Benlysta IV wraz ze standardowym leczeniem w porównaniu do pacjentów otrzymujących placebo i standardową terapią. Tak można przeczytać w komunikacie FDA (czytaj więcej: Nowy lek na depresję poporodową zatwierdzony przez FDA).
Więcej plusów belimumabu
Jednocześnie u pacjentów leczonych nowym lekiem występowało dużo mniejsze ryzyko silnego zaostrzenia choroby. Obserwowano u nich także zdecydowanie dłuższą przerwę, nim pojawiło się kolejne pogorszenie stanu zdrowia. Jest to 160 dni vs. 82 przy standardowej terapii.
Stwierdzono ponadto, że profil bezpieczeństwa leku u dzieci był analogiczny z tym osiągniętym u pacjentów dorosłych. Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi u małych pacjentów były: nudności, biegunka oraz gorączka.
Źródło: IK/FDA
